杜氏肌营养不良治疗新希望地夫可特怎么样？怎么服用？

地夫可特适应症/用途地夫可特适用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)。作用与功效杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病,临床以进行性肌无力、肌萎缩为特点。地夫可特作为一种皮质类固醇，在体内转化为活性代谢物21-去乙酰基地夫可特，可通过增加肌肉强度而增强患者运动功能延长患者丧失自主行走能力时间，提高患者生活质量。地夫可特用法用量1、用药前评估：在开始之前，根据免疫指南进行所有免疫接种。开始使用地夫可特前至少4-6周接种减毒活疫苗或活疫苗。2、推荐剂量：地夫可特的推荐口服剂量约为0.9毫克/千克/天，每天一次。如果使用片剂，四舍五入到最接近的剂量。如果使用口服混悬液，精确到十分之一毫升 (mL)。3、停止：如果已经服用地夫可特超过几天，必须逐渐减少其剂量。用于CYP3A4抑制剂和诱导剂的剂量调整1、CYP3A4抑制剂：当地夫可特与中或强CYP3A4抑制剂合用时，给予推荐剂量的三分之一。例如，与中度或强CYP3A4抑制剂合用时，每日36毫克的剂量将减少至每日12毫克。2、CYP3A4诱导剂：避免与中度或强烈的CYP3A4诱导剂和地夫可特一起使用。剂型和强度一、药片：1、6毫克：白色圆形，一侧凹陷有“6”字样。2、18 毫克：白色圆形，一侧凹陷有“18”字样。3、30毫克：白色椭圆形，一侧凹陷有“30”字样。4、36毫克：白色椭圆形，一侧凹刻“36”字样口服混悬液。二、口服混悬液：22.75 毫克/毫升：白色悬浮液。禁忌症已知对地夫可特或任何非活性成分过敏的患者禁用此药。接受皮质类固醇治疗的患者出现过过敏反应 (包括过敏反应)或任何非活性成分过敏的患者禁用地夫可特。副作用地夫可特最常见的副作用是食欲增加、上呼吸道感染、多毛症、库欣样外观、体重增加、咳嗽、尿频和鼻咽炎、向心性肥胖。副作用处理措施1、上呼吸道感染：患者应多饮水，也可遵医嘱使用抗生素或者抗病毒药物进行治疗。2、体重增加：平时应注意清淡饮食，避免进食油腻食物，治疗期间可监测体重，出现肥胖后及时咨询医生，必要时减少剂量。3、咳嗽：患者可在医生的指导下使用镇咳药物治疗。4、其他不良反应：如果患者出现严重的多毛症、库欣样外观等副作用，应及时咨询医生，在医生的指导下进行处理。药物相互作用1、神经肌肉阻断剂：接受地夫可特并同时接受神经肌肉阻滞药物(如潘库澳治疗的患者发生急性肌病的风险可能会增加。2、中等或强CYP3A4诱导剂：地夫可特与利福平(一种强CYP3A4诱导剂)合用可显著降低 21-desDFZ 的暴露量。避免将强效(如依法韦仑)或中度(如卡马西平、苯妥英)CYP3A诱导剂与地夫可特同时使用。特殊人群用药1、妊娠：只有在潜在益处证明对胎儿的潜在风险合理时，才应在妊娠期间使用皮质类固醇。应仔细观察妊娠期间接受大量皮质类固醇的母亲所生的婴儿是否有肾上腺素减少的迹象。尚无针对孕妇的地夫可特的充分且对照良好的研究来告知药物相关风险。2、哺乳期：全身给药的皮质类固醇出现在人乳中，可能会抑制生长、干扰内源性皮质类固醇的产生或引起其他不良反应。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对地夫可特的临床需求以及地夫可特对母乳喂养的婴儿的任何潜在不良影响一起考虑。3、儿童：地夫可特治疗DMD的安全性和有效性已在2岁及以上的患者中得到证实。但尚未确定本品对2岁以下儿童患者的安全性和有效性。注意事项1、对骨骼的影响：地夫可特可导致骨密度降低，在开始皮质类固醇治疗前，考虑患者的骨质疏松风险。2、胃肠穿孔：患有某些胃肠道疾病(如活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、新鲜肠吻合术和非特异性溃疡性结肠炎)的患者在使用皮质类固醇期间胃肠道穿孔的风险增加。接受皮质类固醇治疗的患者可能会掩盖胃肠道穿孔的症状，如腹膜刺激。如果有可能即将发生穿孔、脓肿或其他化脓性感染，应避免使用皮质类固醇。3、行为和情绪障碍：全身性皮质类固醇可能会出现潜在的严重精神不良反应，包括地夫可特。症状通常在开始治疗的几天或几周内出现，可能与剂量有关。告知患者或护理人员行为和情绪变化的可能性，并鼓励他们在出现精神症状时寻求医疗护理，尤其是在怀疑出现抑郁情绪或自杀意念时。4、内分功能的改变：地夫可特可导致内分泌功能发生严重且危及生命的变化，尤其是长期使用时。监测接受地夫可特的患者在地夫可特停药后是否出现库欣综合征、高血糖和肾上腺功能不全。此外，患有垂体功能减退、原发性肾上腺功能不全或先天性肾上腺增生、甲状腺功能改变或嗜铬细胞瘤的患者发生不良内分泌事件的风险可能会增加。药物价格地夫可特德国版6mg*100片一盒售价大概600元。相关热文推荐：奥希替尼治疗对比安慰剂生存率是多少？

地夫可特能提高生存时间 地夫可特是一种糖皮质类激素，一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明绝大多数没有经过激素治疗的DMD患者，在12岁之前就会失去行动能力，而70%到80%的使用地夫可特的患者，在这个年龄还能够行走。地夫可特的治疗减少了脊柱侧弯的发生和严重性，保护了心脏和肺功能，而对患者心脏的保护，是患者寿命延长的重要的因素。 地夫可特降低死亡风险试验 一项前瞻性队列研究中，我们在9个国家的20个中心招募了2-28岁患有Duchenne型肌营养不良症的男性患者。随访10年。我们比较了9个与疾病相关且具有临床意义的活动性和上肢里程碑的进展情况，比较了未接受糖皮质激素治疗或累计治疗时间少于1个月与1年或更长的治疗。 在两个招募期共招募了440名患者。糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者发生所有疾病进展里程碑事件的时间明显长于治疗不足1个月或从未治疗过的患者。与治疗不足1个月的患者相比，糖皮质激素治疗1年或更长的患者，丧失活动能力里程碑的中位年龄增加2·1-4·4岁，上肢里程碑增加2·8-8·0岁。 与泼尼松或泼尼松龙相比，去甲斑蝥素与三个里程碑丢失时的中位年龄增加2·1-2·7岁有关。45名患者在10年随访期间死亡。39例（87％）死亡归因于已知糖皮质激素使用持续时间的患者的Duchenne型肌营养不良症相关原因。311例糖皮质激素治疗1年或更长时间的患者中有28例（9％）死亡，而58例无糖皮质激素使用史的患者中则有11例（19％）死亡（比值比0.47）。 解读：在Duchenne型肌营养不良患者中，糖皮质激素（如地夫可特）治疗可降低丧失临床意义的活动能力和上肢疾病进展里程碑的风险，并降低死亡风险。 相关热文推荐：地夫可特治疗肌营养不良：增加肌肉力量 参考文献 McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Duong T, Joyce NC, Hu F, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A, Gordish-Dressman H; CINRG Investigators. Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study. Lancet. 2018 Feb 3;391(10119):451-461. doi: 10.1016/S0140-6736(17)32160-8. Epub 2017 Nov 22. PMID: 29174484.

地夫可特治疗肌营养不良增加肌肉力量 地夫可特治疗杜氏肌营养不良症DMD的有效性在研究1中得到证实，这是一项在美国和加拿大进行的为期52周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。研究人群包括 196 名 5 至 15 岁的男性儿科患者，他们有肌萎缩蛋白基因突变的记录，5 岁前出现虚弱，血清肌酐激酶活性至少是正常上限 （ULN） 的 10 倍。 患者随机接受地夫可特（0.9或1.2mg / kg /天），活性对照剂或安慰剂治疗。治疗12周后与安慰剂进行比较。12周后，安慰剂患者重新随机接受地夫可特或活性对照;所有患者继续治疗40周。治疗组之间的基线特征相当。 在研究1中，通过评估基线和第12周之间18个肌肉群平均力量的变化来评估疗效。使用改良的医学研究委员会（MRC）11分制对个人肌肉力量进行分级，分数越高表示力量越大。 地夫可特0.9mg/kg/天剂量组在基线和第12周之间平均肌肉力量评分的变化明显大于安慰剂组（地夫可特0.15VS安慰剂组-0.10）。 地夫可特治疗肌营养不良减慢残疾的进程 在最近的两项杜氏肌营养不良症（DMD）临床试验中描述了接受地夫可特与泼尼松/泼尼松龙与安慰剂治疗的男孩在48周内的疾病进展。 试验纳入了在3期阿塔鲁伦（115人）和他达拉非（116人）试验中接受安慰剂的非卧床DMD男孩。这些试验要求至少6个月的皮质类固醇使用和稳定的基线剂量。使用混合模型估计皮质类固醇使用与48周动态功能变化之间的关联。在一项meta分析中汇总了皮质类固醇组之间的调整差异。 结果：在荟萃分析中，地夫可特治疗的患者与泼尼松龙/泼尼松龙治疗的患者在 6 分钟步行距离内平均下降 28.3 米;仰卧位上升 2.9 秒;4 阶梯攀爬 2.3 秒;北极星动态评估线性评分为 2.9。讨论： 地夫可特治疗的患者在48周内身体功能下降明显降低。 相关热文推荐：地夫可特一盒多少片,能吃多久？ 参考文献 McDonald CM, Sajeev G, Yao Z, McDonnell E, Elfring G, Souza M, Peltz SW, Darras BT, Shieh PB, Cox DA, Landry J, Signorovitch J; ACT DMD Study Group and the Tadalafil DMD Study Group. Deflazacort vs prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: A meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials. Muscle Nerve. 2020 Jan;61(1):26-35. doi: 10.1002/mus.26736. Epub 2019 Nov 7. PMID: 31599456; PMCID: PMC6973289.

地夫可特一盒多少片 地夫可特可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD），可改善肌肉力量、改善定时运动功能、改善肺功能、延缓行走丧失、减少脊柱侧弯手术的需要、延缓心肌病的发作并提高生存率。地夫可特的规格是一盒6mg*100片，据了解，地夫可特德国直邮版6mg*100片的规格价格大概是850元一盒。但海外药物价格受汇率浮动影响不固定。 地夫可特能吃多久 地夫可特推荐的每日一次剂量约为 0.9 mg/kg/天口服，也就是根据患者的体重来决定服用的剂量。临床试验显示，地夫可特疗效显著，能延长患者的生存期，减轻患者痛苦。使用地夫可特治疗的患者严格按照医生的诊疗建议用药，具体能用多久应根据患者的病情来决定。 一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。试验结果显示：12周时，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。 一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周，试验表明：地夫可特在平均肌肉强度评估方面显着优于安慰剂组。此外，服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。 地夫可特是一种皮质类固醇前药，其活性代谢物21-desDFZ通过糖皮质激素受体发挥作用，发挥抗炎和免疫抑制作用。地夫可特在DMD患者中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。 相关热文推荐：德国版地夫可特6mg*100粒价格多少？