2020年5月,FDA批准了高度选择性的RET抑制剂塞尔帕替尼用于治疗患有RET改变的肺癌或甲状腺癌患者,这标志着第一个批准的RET靶向疗法获得批准。在该加速批准中批准的3种适应症中,转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者可以接受这种疗法。
塞尔帕替尼对晚期RET融合阳性非小细胞肺癌的疗效。
塞尔帕替尼是在一个高度有效的选择性抑制剂RET RET融合阳性的非小细胞肺癌患者至少接受过铂类化疗。在主要试验中,通过独立评估,共有105例患者表现出ORR.ORR为64%,中位反应持续时间(DOR)为18个月。中位无进展生存期(PFS)为17个月,中位随访为14个月。研究者对先前人群的评估是相似的,ORR为70%,中位DOR为20个月,中位随访为15个月。中位PFS为18个月,中位随访16个月。在未接受过治疗的患者中,ORR为85%,在12个月时未达到95%置信区间的中值DOR,而对7个月的中值随访无法估计。
塞尔帕替尼最常见不良反应(≥25%):AST升高,ALT升高,高血糖,白细胞减少,白蛋白减少,低钙血症,口干,腹泻,肌酐升高,碱性磷酸酶升高,高血压,乏力,水肿,血小板减少,总胆固醇升高,皮疹,低钠血症和便秘。有9%的发生患者甲状腺功能减退。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213246