2026年5月28日，阿斯利康的Imfinzi（度伐利尤单抗）联合卡介苗诱导和维持治疗已在美国获批，用于治疗BCG初治的成人高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。
POTOMACIII期研究结果
该批准基于POTOMACIII期研究的阳性结果。研究显示，在BCG基础上加用Imfinzi一年后，高危疾病复发、进展或死亡风险降低32%，与单独使用BCG相比具有统计学显著性。
研究结果已在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并同时发表于《柳叶刀》。
疾病背景与未满足需求
2024年，美国有超过31,000人接受了高危NMIBC的治疗。该阶段的治疗以治愈为目的，标准治疗方案为肿瘤切除后直接向膀胱内灌注BCG。根据肿瘤分级、分期及特定特征，约有一半的NMIBC患者属于高危复发或进展人群。高达80%的高危患者在治疗后五年内会出现疾病复发。
30余年来首个新疗法
试验联合首席研究员、START Carolinas主任兼卡罗来纳泌尿研究中心负责人Neal Shore医学博士、美国外科医师学会院士表示：“度伐利尤单抗联合BCG方案是30多年来首个获批用于BCG初治高危非肌层浸润性膀胱癌的新疗法。不幸的是，许多此类患者会出现疾病复发，需要反复接受手术，甚至因疾病进展而切除膀胱。POTOMAC试验表明，与单独使用BCG相比，度伐利尤单抗联合BCG诱导和维持治疗可将疾病复发、进展或死亡风险降低近三分之一，这标志着高危NMIBC治疗的显著进步。”
阿斯利康高管评论
阿斯利康肿瘤血液学业务单元执行副总裁Dave Fredrickson表示：“Imfinzi此次获批为美国BCG初治高危NMIBC患者带来了首个免疫联合治疗方案，这一早期阶段的适应症建立在Imfinzi在肌层浸润性膀胱癌中已取得的积极影响之上。POTOMAC试验中Imfinzi联合BCG所展现的早期且持续的无病生存获益，对有早期疾病复发风险的患者来说是一个重要进展，标志着标准治疗的转变。”
患者倡导组织声音
膀胱癌倡导网络首席执行官Meri-Margaret Deoudes表示：“对于高危NMIBC患者来说，面对这种疾病标志性的常见、早期且反复的复发是毁灭性的，更不用说进展到更晚期疾病和改变人生的手术的前景。解决他们沉重负担的新的有效治疗方案总是好消息，且亟需此类方案。因此，今天的批准可能为患者及其家人带来有意义的希望。”
早期且持续的DFS获益
POTOMAC试验结果显示，在BCG诱导和维持治疗基础上加用Imfinzi一年，与单独使用BCG相比，BCG初治高危NMIBC患者的高危疾病复发、进展或死亡风险降低32%（无病生存期风险比0.68；95%置信区间0.50-0.93；p=0.0154）。中位随访超过五年（60.7个月），Imfinzi方案在治疗开始后不到四个月即开始展现早期且持续的DFS获益。两组的估计中位DFS均尚未达到。
安全性特征：与已知安全性一致
Imfinzi联合BCG诱导和维持治疗的安全性和耐受性与各药物已知的安全性特征一致，中位DFS随访超过五年未发现新的安全性信号。加用Imfinzi不影响患者完成BCG诱导和维持治疗的能力，也未对患者报告的生活质量产生有意义的影响。
监管状态与近期进展
基于POTOMAC结果的监管申请正在欧盟、日本和其他几个国家进行审评。
上周，VOLGAIII期研究的高水平阳性结果公布，显示围手术期Imfinzi联合新辅助enfortumab vedotin（EV）治疗在不适合或拒绝接受顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌患者中，无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）均达到统计学显著且具有临床意义的改善。围手术期Imfinzi联合Imjudo（曲美木单抗）联合新辅助EV也显示出统计学显著且具有临床意义的EFS改善以及OS的有利趋势；然而，在此计划中期分析中，OS数据未达到统计学显著性，将在后续分析中正式重新评估。
Imfinzi还基于NIAGARAIII期试验在多个国家获批用于适合顺铂治疗的MIBC患者，并正在NILEIII期试验中继续研究用于局部晚期或转移性疾病。
关于膀胱癌
膀胱癌是全球第九大常见癌症，每年新发病例超过614,000例。最常见的类型是尿路上皮癌，起源于尿路的尿路上皮细胞。超过70%的膀胱癌患者被诊断为NMIBC，即肿瘤位于膀胱内表面组织但尚未侵犯肌壁的早期癌症。
