2026年5月27日，艾伯维（NYSE:ABBV）宣布，美国食品药品监督管理局已批准Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）用于治疗成人BPDCN患者。BPDCN是一种超罕见、侵袭性血液系统恶性肿瘤，治疗选择有限。该批准得到了评估Decnupaz治疗BPDCN安全性和有效性的全球1/2期CADENZA试验数据的支持。
首个可在门诊启动的BPDCN抗体-药物偶联物
Decnupaz是首个且唯一获批用于母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的抗体-药物偶联物（ADC），可在门诊环境中启动治疗。Decnupaz标志着艾伯维首个获批用于血液癌症的ADC。
艾伯维高管评论
艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar表示：“对于患有罕见癌症的患者，研究的进步可以改变他们的生活。此次批准为治疗BPDCN提供了一种新选择，并展示了我们为受难治性癌症影响的患者推动有意义进展的决心。”
疾病背景与未满足需求
BPDCN患者常出现皮肤病变，疾病可迅速扩散至骨髓、淋巴结和中枢神经系统。该病通常影响60-70岁的成年男性。尽管初始治疗采用强化化疗（可能包括干细胞移植），但许多患者仍会复发，这突显了对新治疗方案的需求。
德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病教授Naveen Pemmaraju医学博士表示：“BPDCN是一种侵袭性疾病，历史上治疗选择有限，特别是对于疾病复发或难治的患者。Pivekimab sunirine-pvzy是首个且唯一可在门诊启动的CD123靶向ADC，为需要新治疗替代方案的BPDCN患者提供了有意义的获益。”
CADENZA试验疗效数据
在1/2期CADENZA试验中，接受Decnupaz治疗的新诊断BPDCN患者显示出具有临床意义且持久的缓解。
新诊断BPDCN患者（n=33）：复合完全缓解率为69.7%，中位缓解持续时间为9.7个月，其中13名患者（39.4%）能够接受研究后干细胞移植治疗。
复发或难治性疾病患者（n=51）：复合完全缓解率为15.7%，中位缓解持续时间为9.2个月，其中6名患者（11.8%）能够接受研究后干细胞移植治疗。
安全性信息
最常见的不良反应（≥20%）为水肿、疲劳、肌肉骨骼疼痛、出血、输注相关反应、恶心和腹泻。Decnupaz带有肝毒性（包括肝静脉闭塞性疾病）的黑框警告，以及输注相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。
关于CADENZA试验
CADENZA是一项1/2期、多中心、开放标签研究，旨在评估pivekimab sunirine-pvzy在CD123阳性血液系统恶性肿瘤（包括BPDCN）患者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性和抗白血病活性。研究还旨在确定pivekimab sunirine-pvzy单药治疗的最大耐受剂量、推荐2期剂量和给药方案。发表在《临床肿瘤学杂志》上的结果包括参与试验的84名患者。其中，33名无中枢神经系统受累的患者接受了Decnupaz作为一线治疗，51名患者为复发或难治性疾病且无活动性中枢神经系统疾病证据。一线治疗组中有11名患者除BPDCN外还有既往或同时发生的癌症诊断，这使得他们的治疗更加复杂和具有挑战性。
关于Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）
Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）是一种靶向CD123的ADC，用于治疗诊断为血液系统恶性肿瘤BPDCN的成人患者。ADC旨在将称为“有效载荷”的强效细胞死亡诱导剂直接递送至表达特定蛋白的细胞。CD123是一种在BPDCN中过度表达的蛋白，使其成为理想的治疗靶点。该有效载荷属于吲哚啉苯并二氮䓬类假二聚体，可烷基化DNA并引起单链DNA断裂而不发生交联，导致细胞凋亡和细胞死亡。
2020年10月，FDA授予pivekimab sunirine-pvzy用于复发/难治性BPDCN的突破性疗法认定。
