2026年5月26日，一家专注于为基因驱动的神经肌肉疾病患者提供功能改善的临床阶段公司，今日宣布已向美国食品药品监督管理局提交了zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，亦称DYNE-251）20mg/kg每4周一次（Q4W）的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
基于加速批准路径的申请
该申请基于dystrophin作为替代终点寻求加速批准。在DELIVER试验的注册扩展队列中，z-rostudirsen治疗导致dystrophin产生出现强劲且统计显著的增长，同时在多个临床终点观察到功能改善，且安全性特征良好。提议的给药方案为20mg/kg每4周一次静脉注射。
公司高管评论
Dyne总裁兼首席执行官JohnCox表示：“这对我们公司和DMD社区都是一个重要的里程碑。尽管已有获批疗法，但DMD领域仍然存在巨大的未满足需求，需要具有令人信服的疗效、良好的安全性特征和更便捷给药方案的治疗。Z-rostudirsen的开发旨在为患有这种进行性疾病的患者提供功能改善并降低治疗负担。我们期待继续与FDA合作，以促进及时审评，同时努力尽快将这种潜在的最佳疗法带给有需要的患者。”
优先审评与上市时间预期
Dyne已为BLA请求了优先审评，如果获得批准，将在FDA为期60天的备案审评期后将审评过程从10个月缩短至6个月。假设FDA授予优先审评并按预期时间获批，Dyne仍预计z-rostudirsen可能于2027年第一季度在美国上市。
其他开发项目
除z-rostudirsen外，Dyne正在推进四个开发候选药物（DYNE-253、DYNE-245、DYNE-244和DYNE-255），分别用于治疗适合外显子53、45、44和55跳跃的DMD。
关于Zelemiciment Rostudirsen（z-rostudirsen，亦称DYNE-251）
Z-rostudirsen是一种在研疗法，用于治疗DMD基因中存在适合外显子51跳跃突变的DMD患者。全球1/2期DELIVER临床试验的注册扩展队列达到了其主要终点。DELIVER试验的数据为在美国寻求加速批准提交BLA提供了依据。Z-rostudirsen仍在DELIVER试验的长期扩展部分以及全球确证性3期FORZETTO临床试验中继续评估。
Z-rostudirsen由磷酰二胺吗啉代寡聚体（PMO）与结合转铁蛋白受体1的抗原结合片段（Fab）偶联而成。其设计旨在使肌肉和中枢神经系统产生接近全长的dystrophin蛋白，从而提供功能改善。Z-rostudirsen已获得美国FDA的突破性疗法、快速通道和罕见儿科疾病认定，以及FDA、欧洲药品管理局和日本厚生劳动省用于治疗适合外显子51跳跃的DMD患者的孤儿药认定。
除z-rostudirsen外，Dyne正在构建DMD产品组合，并拥有针对其他外显子的临床前项目，包括DYNE-253、DYNE-245、DYNE-244和DYNE-255。
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
DMD是一种罕见的X连锁进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变引起。这些突变导致完全或几乎完全缺乏dystrophin蛋白，该蛋白对于维持肌肉结构和功能至关重要。DMD是最常见的儿童期发病的肌营养不良症，在美国影响约12,000人，在欧盟影响约16,000人。症状通常在3至5岁之间出现，始于上臂、大腿和骨盆区域的肌肉无力，并逐渐影响下肢、前臂、颈部和躯干。除了身体衰退外，患者还可能经历认知障碍和神经精神挑战，如智力残疾、学习困难和行为障碍。尽管已有疗法，但对于提供功能改善的新治疗方案仍存在重大未满足需求。
关于Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics专注于为患有基因驱动的神经肌肉疾病的人们提供功能改善。该公司正在开发靶向肌肉和中枢神经系统的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进针对DMD和1型强直性肌营养不良的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良、庞贝病和多种DMD突变的临床前项目。在Dyne，我们的使命是为患者、家庭和社区提供功能改善。
