2025年12月11日，临床阶段生物制药公司阿索萨治疗公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予(Z)-恩多昔芬((Z)-Endoxifen)罕见儿科疾病(RPD)认定，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

罕见儿科疾病认定相关说明

罕见儿科疾病认定授予那些用于治疗主要影响0-18岁人群的严重或危及生命疾病的候选药物。符合条件的上市申请获批后，获得该认定的药物有资格获得优先审评券(PRV)。

关于罕见儿科疾病认定

FDA的罕见儿科疾病认定适用于主要影响0-18岁人群、且符合《联邦食品、药品和化妆品法案》(FD&CAct)第526节所定义的罕见疾病或病症的严重或危及生命的疾病。

目前，FDA仅对满足以下条件的申请授予新的罕见儿科疾病优先审评券：

(1)药物在2024年12月20日或之前获得罕见儿科疾病认定；

(2)在2026年9月30日或之前通过该项目获批。美国众议院已通过《米凯拉・内ylon"给孩子一个机会法案"》(MikaelaNaylon"GiveKidsaChanceAct")，拟将优先审评券授予权限延长至2029年，并具有追溯效力，该法案目前正在等待参议院审议。

若该项目获得延期，获得罕见儿科疾病认定的药物在通过符合条件的新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)获得FDA批准后，如满足《联邦食品、药品和化妆品法案》第529(a)(4)节的所有法定标准，将有资格获得优先审评券。优先审评券可由申办者自行使用，或出售、转让给其他公司。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症是一种罕见的进行性X连锁神经肌肉疾病，由肌营养不良蛋白基因(dystrophingene)突变引起。症状通常在儿童早期出现，包括进行性肌肉无力、行走能力丧失、呼吸功能受损和心肌病。该疾病预后极差，患者通常在成年早期死亡。尽管近年来治疗领域取得了一定进展，但对于安全、有效且易获取的治疗方案，仍存在巨大的未满足医疗需求。

关于(Z)-恩多昔芬

(Z)-恩多昔芬是一种强效选择性雌激素受体调节剂/降解剂(SERM/D)，在多种潜在作用机制中均表现出活性。阿索萨正在评估其在肿瘤学和罕见病领域的应用潜力。该公司的专有口服制剂已显示出良好的安全性特征，且其药理学特性与他莫昔芬(tamoxifen)不同，包括雌激素受体(ER)靶向作用和蛋白激酶C(PKC)抑制活性。目前，阿索萨的(Z)-恩多昔芬尚未获批任何适应症。

阿索萨的(Z)-恩多昔芬项目得到了不断扩大的全球知识产权组合支持，包括多项近期授权的美国专利以及众多全球范围内的在审申请。

关于阿索萨治疗公司

阿索萨治疗公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发肿瘤学及其他存在重大未满足需求领域的创新药物。该公司的核心候选产品(Z)-恩多昔芬目前正在多个临床场景中进行开发。