2025年12月10日，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准博优维(那米司特)用于治疗成人进展性肺纤维化(PPF)，这是五年多来首个获批的PPF治疗新疗法，对数百万受这种危及生命的肺部疾病影响的患者而言，无疑是一项突破。此次获批是基于迄今为止规模最大的PPF临床试验项目，为面临治疗选择有限和肺功能持续下降的患者带来了新希望。
关于PPF的影响
PPF影响全球多达560万人，可能发生于患有类风湿性关节炎或系统性硬化症等基础疾病的人群中。环境暴露于石棉、二氧化硅或其他毒素也可能导致PPF。随着PPF病程的进展，患者的日常活动变得越来越困难，死亡风险也随之增加。然而令人遗憾的是，PPF患者常常延误或停止治疗，导致疾病持续进展，症状加重，生活质量下降。
博优维获批依据
此次获批基于关键性III期临床试验FIBRONEER-ILD的研究结果。数据显示，那米司特达到其主要终点，即与安慰剂组相比，第52周时用力肺活量(FVC)[mL]较基线的绝对变化值。FVC是衡量肺功能的关键指标，研究结果表明该药物能有效延缓PPF患者的肺功能下降。此外，那米司特还展现出良好的安全性和耐受性，停药率低，且无需进行肝功能监测。FIBRONEER-ILD临床研究还显示，那米司特能提高患者的生存率，死亡风险呈现名义显著降低。
此次那米司特在中国获批用于治疗PPF，距离其在华获批用于治疗IPF仅过去七周。
关于进展性肺纤维化
进展性肺纤维化(PPF)影响着全球多达560万人。[8]这是一种进展性疾病，最终会导致患者死亡，其特征是肺部出现不可逆的瘢痕，并且随着时间的推移而加重。肺部瘢痕可能与类风湿性关节炎或系统性硬化症等基础疾病有关，也可能由吸入性物质引起。在这些疾病中，肺组织的慢性瘢痕往往是导致早期死亡的主要原因。大约半数的PPF患者在确诊后五年内死亡。平均而言，确诊延迟长达两年，而且多达一半的确诊患者未接受治疗。
关于那米司特
那米司特是一款口服、选择性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂，已在中国获批用于治疗成人IPF和PPF。该药已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的优先审评资格和突破性疗法认定，并获批用于治疗IPF；目前，FDA正在优先审评该药用于治疗成人PPF。
那米司特用于治疗IPF和PPF的上市申请也正在欧盟、英国、日本和其他国家/地区进行注册审查，2026年预计将有更多国家/地区获批该产品。
