2025年12月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布，批准Omisirge通用名：omidubicel-onlv上市，这是首款获批用于治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的造血干细胞移植(HSCT)疗法。Omisirge最初获批用于治疗12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者，本次获批后，其适应症扩展至6岁及以上重型再生障碍性贫血患者——这类患者需接受减低强度预处理方案，且无法找到合适的配型供者。
专业人士观点
FDA生物制品评价与研究中心(CBER)首席医学科学官兼主任维奈·普拉萨德医学博士、公共卫生硕士表示：“这一批准在治疗领域具有革命性意义，从根本上改变了重型再生障碍性贫血的治疗范式。对于此类疾病，尽早开展治疗有望改变患者的生命轨迹。重型再生障碍性贫血是一种可能致命的罕见血液疾病，FDA将持续致力于为该病患者拓展治疗选择。”
关于重型再生障碍性贫血
重型再生障碍性贫血是一种罕见的危及生命的血液疾病，其核心特征为骨髓造血功能衰竭，无法生成足量的红细胞、白细胞及血小板。该病的治疗方案需根据患者年龄制定，标准治疗手段包括免疫抑制治疗，以及优先采用人类白细胞抗原(HLA)配型相合的同胞或亲缘供者的造血干细胞移植。
若无法找到合适供者，临床医生可能会选择脐带血移植作为治疗方案。但传统脐带血移植存在诸多局限性，如造血功能恢复延迟、感染风险升高等。Omisirge是一种干细胞疗法，其原理是对捐献的脐带血干细胞进行烟酰胺(维生素B3的一种形式)化学增强处理，再输注给患者，以帮助其重建血液及免疫系统。
关于Omisirge
Omisirge有效克服了脐带血(UCB)作为造血干细胞来源的固有缺陷(包括造血恢复延迟和感染风险增加)，为需要接受造血干细胞移植但治疗选择有限的重型再生障碍性贫血患者，提供了一种全新的移植供体选择。
FDA生物制品评价与研究中心治疗产品办公室代理副主任、儿科血液学家梅加·考沙尔医学博士、理学硕士指出：“Omisirge是一款源自脐带血的创新干细胞产品，将为干细胞移植选择有限的重型再生障碍性贫血患者提供新的治疗方向。该疗法可缩短中性粒细胞恢复时间，进而缩短患者移植后的整体康复周期，还有望降低这类患者群体的感染发生率。”
Omisirge相关数据来源
Omisirge的安全性与有效性数据，来自一项正在开展的开放性、前瞻性、单臂临床试验，研究纳入了6岁及以上重型再生障碍性贫血患者。
Omisirge最常见的不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、病毒及细菌感染、高血糖、免疫性血小板减少症和肺炎。此外，25%的患者出现了自身免疫性血细胞减少症。
该疗法的上市申请获得了FDA的孤儿药资格认定与优先审评资格。
