2025年12月8日，生物科技企业欧罗医药(Ouro Medicines)宣布，其研发的BCMA×CD3双特异性T细胞衔接抗体候选药物gamgertamig(研发代号OM336)，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)。免疫性血小板减少症是一种由自身抗体引发的自身免疫性疾病，自身抗体会破坏血小板，进而引发出血、疲劳等症状。

关于美国FDA孤儿药资格

美国FDA孤儿药资格认定项目，旨在推动用于治疗、预防或诊断美国患病人数不足20万的罕见疾病的疗法研发。获得该资格认定的药物，若后续获批上市，可享有七年市场独占权等多项政策利好。

本次gamgertamig用于自身免疫性血细胞减少症的篮式试验，是一项在美国和澳大利亚开展的开放标签、多中心1b期临床试验(临床试验编号：NCT07083960)。该试验旨在评估gamgertamig在活动性自身免疫性血细胞减少症成年患者中的安全性、耐受性及药代动力学特征，入组患者具体包括复发/难治性免疫性血小板减少症(ITP)、自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者，以及同时患有上述两种疾病的患者。试验的探索性终点涵盖临床疗效指标及血液生物标志物检测。研究采用递增剂量队列设计，通过皮下注射方式给药，主要终点指标将于治疗第12周进行评估。

关于gamgertamig(OM336)

gamgertamig(OM336)是一款在研BCMA×CD3双特异性抗体，其作用机制为诱导T细胞依赖性细胞毒性，靶向杀伤表达B细胞成熟抗原(BCMA)的细胞。此类细胞被认为可通过产生自身抗体，诱发部分免疫介导性疾病。通过清除该类细胞，有望为患者带来长期病情缓解，同时规避免疫抑制疗法带来的诸多治疗难题。

该药物的CD3靶向结构域经过基因工程改造，可降低T细胞细胞因子的诱导水平，这一设计被称为“减效型”CD3靶向结构域。这一改造使gamgertamig在保留靶细胞杀伤效力的同时，能够避免严重的免疫激活反应，进而有助于拓宽治疗窗口。此外，gamgertamig具有长半衰期的特点，支持皮下注射给药，其多项特性均有助于提升药物的安全性与耐受性。

gamgertamig已在肿瘤领域及免疫介导性疾病领域开展多项研究者发起试验与企业自主发起试验，相关临床研究数据为阐明该药物的特性及潜在应用价值提供了重要依据。此前，该药物已获美国FDA授予自身免疫性溶血性贫血(AIHA)适应症的孤儿药资格认定，本次免疫性血小板减少症适应症的认定为其第二项孤儿药资格。

关于自身免疫性血细胞减少症

自身免疫性血细胞减少症是一类主要由自身抗体介导血细胞破坏引发的疾病，主要包括自身免疫性溶血性贫血(AIHA)与免疫性血小板减少症(ITP)，前者靶向破坏红细胞，后者靶向破坏血小板，两种疾病均具有潜在致命风险。

在自身免疫性溶血性贫血中，自身抗体会导致机体红细胞过早破坏(即溶血)，患者可能出现严重疲劳、血栓栓塞、头晕、心悸、气短等症状。免疫性血小板减少症则是由于机体免疫系统错误攻击血小板(一种参与凝血的血细胞)，导致血小板计数降低，进而引发危及生命的出血事件。

关于欧罗医药

欧罗医药是一家专注于为慢性免疫介导性疾病患者研发免疫重置疗法的生物科技企业。公司的研发核心在于，针对B细胞介导的疾病，利用T细胞衔接抗体技术实现免疫重置，帮助患者获得持久的病情缓解，且无需长期接受免疫抑制治疗。