2025年10月22日，肌球蛋白治疗公司(Myosin Therapeutics,Inc.)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其药物MT-125"快速通道资格"，用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)。
专业人士观点
肌球蛋白治疗公司首席执行官考特尼・米勒博士(Dr.Courtney Miller)表示："获得快速通道资格，印证了我们的看法——即使对于最具侵袭性的胶质母细胞瘤患者，MT-125也有望提供一种全新的治疗方案。快速通道资格带来的与FDA的开放沟通机制让我们备受鼓舞，这能确保我们以患者为中心，尽快推进MT-125的研发进程。"
关于快速通道资格
快速通道是FDA推出的一项计划，旨在促进针对严重疾病且能满足未被满足医疗需求的药物研发，并加快其审评进程。这一资格对患者和药物研发机构均有益处，不仅能让研发机构与FDA进行更频繁的沟通，还使其具备药品上市申请滚动审评的资格。
关于药物MT-125
MT-125是首款针对非肌肉肌球蛋白IIA和IIB(NMIIA/IIB)的双重抑制剂。数十年来，胶质母细胞瘤治疗进展有限，业界对真正的治疗创新充满期待，而MT-125为该疾病带来了全新的作用机制。
基于多年针对胶质母细胞瘤生物学的研究，该药物以驱动肿瘤细胞的细胞纳米马达蛋白为靶点，能够同时抑制这种侵袭性原发性脑肿瘤的增殖和侵袭特性，同时还能提升放疗效果。
目前，一项评估MT-125安全性、药代动力学及初步疗效的1/2期临床试验已获准开展(临床试验官网Clinical Trials.gov注册号：NCT07185880)。此前，FDA已授予MT-125"孤儿药资格"，用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的恶性胶质瘤。
