2025年10月2日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准鲁比卡丁联合阿替利珠单抗或阿替利珠单抗-透明质酸酶-tqjs，用于接受过阿替利珠单抗或阿替利珠单抗-透明质酸酶-tqjs联合卡铂、依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的成年广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者的维持治疗。

获批依据的数据来源

疗效数据来自IMforte试验(临床试验编号：NCT05091567)。该试验为随机、多中心、开放标签试验，受试者为接受广泛期小细胞肺癌一线治疗的患者。

在IMforte试验中，483例接受阿替利珠单抗联合卡铂、依托泊苷诱导治疗(共4个周期)后疾病未进展的广泛期小细胞肺癌患者，按1:1比例随机分为两组：

联合治疗组：接受鲁比卡丁联合阿替利珠单抗静脉输注治疗。

单药治疗组：接受阿替利珠单抗单药静脉输注治疗。

两组均持续治疗至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

主要疗效评价指标为总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)，由独立审查机构(IRF)根据《实体瘤疗效评价标准》(RECISTv.1.1)评估，评估起点为诱导治疗结束后的随机分组时间。

安全性提示

鲁比卡丁的处方信息包含以下警示与注意事项：骨髓抑制、肝毒性、可导致组织坏死的药物外渗、横纹肌溶解症、胚胎-胎儿毒性。

阿替利珠单抗及阿替利珠单抗-透明质酸酶-tqjs的处方信息包含以下警示与注意事项：严重且致命的免疫介导性不良反应、输液相关反应、异基因造血干细胞移植并发症、胚胎-胎儿毒性。

推荐剂量

鲁比卡丁

推荐剂量为3.2mg/m²，每21天静脉输注一次，持续治疗至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

阿替利珠单抗

推荐剂量方案有三种，分别为每2周840mg、每3周1200mg、每4周1680mg，均通过静脉输注给药，持续治疗至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

阿替利珠单抗-透明质酸酶-tqjs

推荐剂量为含1875mg阿替利珠单抗与30,000单位透明质酸酶的复方制剂，每3周皮下注射一次，持续治疗至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

本次审批同时采用了“评估辅助工具”(AssessmentAid)，该工具由申请人自愿提交，旨在协助FDA完成评估工作。此外，该申请还获得了“优先审评”资格；鲁比卡丁与阿替利珠单抗均获得“孤儿药”资格认定。。