Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)中文说明书

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗某些儿科患者中亨特综合征（也称为黏多糖贮积症II型，MPSII）的神经系统表现。

什么是Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)

Avlayah是一种处方酶替代疗法（ERT），用于治疗亨特综合征（MPSII）的神经系统症状。

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)如何用药

1、推荐的剂量

对于体重至少为5公斤的儿科患者：

起始剂量：每周一次，每次3毫克/公斤，静脉输注。

剂量递增：

第1周至第4周：3毫克/公斤。

第5周至第8周：7.5毫克/公斤。

从第9周起：如果耐受，增加至15毫克/公斤。

维持剂量

从第9周起，如果耐受，维持每周一次、每次15毫克/公斤的静脉输注。

2、用药方式

Avlayah每周一次，在熟悉处理包括过敏性休克在内的超敏反应的医疗专业人员监督下，通过静脉输注给药。

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)如何治疗亨特综合征

Avlayah（tividenofuspalfa-eknm）是一种融合蛋白，它将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）与专有的TransportVehicle（TV）技术相结合。

该技术能够与转铁蛋白受体（TfR）结合，有助于将IDS酶递送至身体组织和中枢神经系统（CNS）。

一旦送达，IDS酶有助于分解导致亨特综合征神经损伤的有害糖胺聚糖（GAGs）。

Avlayah是一种水解性溶酶体糖胺聚糖特异性酶替代疗法。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)的副作用

最常见的Avlayah副作用包括输注相关反应、上呼吸道感染、耳部感染、发热、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻、皮疹、COVID-19、流鼻涕、鼻塞、跌倒、头痛、皮肤擦伤和荨麻疹。

这不是副作用的完整列表，其他副作用也可能发生。

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)的注意事项

1、过敏反应

Avlayah带有关于严重过敏反应（包括过敏性休克）的黑框警告。黑框警告是FDA发布的最强烈的安全性警示。

Avlayah可引起严重过敏反应，包括可能危及生命的严重反应——过敏性休克。这些反应可能在治疗开始时发生，也可能在长期接受Avlayah治疗后出现。

Avlayah应在医疗场所内给药，以便医疗保健提供者能够监测反应，并在需要时提供紧急救治。

如果发生严重过敏反应，应立即停止使用Avlayah，并给予紧急治疗。

2、输注反应

Avlayah可能在治疗期间或输注后24小时内引起输注相关反应，医疗保健提供者会在治疗期间和治疗后对您进行监测，以观察是否有反应迹象。

3、贫血

为帮助管理此风险，您的医疗保健提供者可能会在治疗开始前、开始治疗后约3个月以及之后根据需要检查您的血红蛋白水平。

4、肾脏问题

在一些接受Avlayah治疗的患者中，也有肾脏问题（包括膜性肾病）的报告。您的医疗保健提供者可能会在治疗期间通过血液检测和尿液检测来监测您的肾脏健康状况。

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)的特殊人群用药

1、妊娠

请告知您的医疗保健提供者您是否怀孕、计划怀孕或已经怀孕。目前尚无关于在妊娠期间使用Avlayah的数据来评估药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局的风险。

2、哺乳

请告知医疗保健提供者是否正在哺乳或计划哺乳。在决定是否在Avlayah治疗期间进行哺乳时，医疗保健提供者应考虑哺乳的益处、对治疗的需求，以及Avlayah或潜在疾病可能对婴儿带来的任何风险。

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)储存

应在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下冷藏储存，并置于原包装纸盒中以避光保护，请勿冷冻，请勿振摇。

Avlayah(Tividenofusp alfa-eknm)的成分

活性成分：tividenofuspalfa-eknm（150毫克）。

非活性成分：磷酸氢二钠（5毫克）、蛋氨酸（7.5毫克）、磷酸二氢钠（7.7毫克）、聚山梨酯20（3毫克）、氯化钠（14.6毫克）和蔗糖（300毫克）。