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全部名称
Pegzilarginase-nbln、Loargys
适应人群
Loargys适用于2岁及以上的精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)成人及儿科患者，在饮食蛋白限制的辅助下，用于治疗高精氨酸血症(hyperargininemia)。[ 详情 ]
Loargys(Pegzilarginase-nbln)
规格：
2mg/0.4mL/瓶/盒
剂型：
注射剂
厂家：
瑞典Immedica
有效期：
24个月
图片来源： 图片来自公开渠道（如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等），仅供参考。
Loargys(Pegzilarginase-nbln)的公开资料参考价格
罕见病药物的定价机制涉及研发成本、患者群体规模及长期临床价值等多重因素。Loargys作为首个针对ARG1-D根本病因的酶替代疗法，其定价策略在各国医保体系中经历了严谨的药物经济学评估。英国国家健康与临床卓越研究所(NICE)对该药进行了专门评估，认为其治疗价值符合高度专业化技术的评价框架。
罕见病患者在治疗决策中，除考虑药物临床价值外，还应综合评估所在地区的医疗保障政策。各国监管机构对罕见病药物通常设有专门的报销评估流程。如需进一步信息请向境外机构咨询，了解不同市场的医保覆盖动态和准入进展。
参考资料： FDA说明书获批于2026年2月23日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761211
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