奥贝胆酸(ObeticholicAcid)由美国Intercept制药公司研发的用于治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)和非酒精性脂肪性肝病。那么奥贝胆酸治疗什么病呢?
奥贝胆酸是一种胆汁酸类似物,是法尼酯X受体的全新激动剂,通过活化法尼醇X受体,间接抑制细胞色素7A1(CYP7A1)的基因表达。
奥贝胆酸已经被证明对治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)有效,美国FDA已授予其突破性疗法认定。临床试验显示,奥贝胆酸治疗非酒精性脂肪性肝炎引起的肝纤维化患者疗效显著。
一项3期试验REGENERATE试验的结果,研究其在研新药奥贝胆酸与安慰剂治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的肝纤维化患者。主要疗效方面,计划的18个月中期分析显示,每日一次25 mg OCA达到纤维化改善的主要终点(≥1级),具有统计学意义,没有NASH恶化(与安慰剂相比,p = 0.0002)。
试验显示,在主要疗效分析中,与安慰剂相比,奥贝胆酸治疗组中更大比例的患者达到了NASH消退的主要终点而没有肝纤维化恶化,但没有达到统计学显著性。REGENERATE数据告诉我们,奥贝胆酸有望成为针对NASH导致的肝纤维化患者的首个获得批准的药物。
中国目前无原研和仿制药注册信息,但值得关注的是江苏恒瑞和正大天晴仿制处于临床状态中,并进行参比制剂备案。
奥贝胆酸的上市为PBC患者提供了多一种治疗选择,其作为FXR(法尼醇X)受体激动剂,间接抑制细胞色素7A1(CYP7A1)的基因表达,抑制胆酸合成和降低静脉高压作用。奥贝胆酸最常见的不良反应为瘙痒,可根据情况采取适当的干预措施进行缓解。总体上,OCA耐受性较好。
孟加拉碧康制药生产的是奥贝胆酸在全球的首仿药,已经获得孟加拉药品监督管理局批准上市了,也是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。碧康制药严格按照欧盟制药标准引进了一系列生产抗肿瘤类、抗病毒类、生物制剂类、头孢菌素类和常用药类等各类药物的先进专用制药设备。此外,碧康制药厂还拥有口服、液态和肠外注射用制剂配制所需的专用普通生产设施。目前孟加拉碧康版本的奥贝胆酸市场价格在1100$左右。患者可以亲自前往当地正规药房购买,也可以联系国内靠谱的海外医疗机构进行购买,比如医伴旅。
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但是小编不建议大家选择个人代购的方式购买奥贝胆酸,个人代购比较有风险,而且无法保证药品到达的时间,如果是有时间延误还会耽误后续治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年2月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207999