维加特(尼达尼布)是勃林格殷格翰公司特别针对特发性肺纤维化(IPF)而开发的小分子酪氨酸激激酶抑制剂(TKI),也是首个获得临床证据一致证实、可显著减少肺功能年下降率(减小幅度可达50%),从而延缓IPF疾病进展的、IPF靶向治疗药物,可同时阻断血小板源性生长因子受体(PDGFR)、 血管内皮生长因子受(VEGFR1-3)和成纤维细胞生长因子受体(FGFR1~3)。2014年10月获得美国FDA笔者上市,用于治疗特发性肺纤维化。
一项临床试验分析了尼达尼布治疗特发性肺纤维化的疗效。结果显示维加特(尼达尼布)可使绝大多数IPF患者人群获益于疾病进展的减缓,表现为患者的肺功能降幅减少50%。临床试验INPULSIS-ON试验,纳入734名患者肺纤维化进行分析。试验证实维加特(尼达尼布)延缓特发性肺纤维化(IPF)疾病进展的疗效可达四年以上,且具有持续的安全性。
肺功能的描述性疗效评估显示,在192周时间内用力肺活量(FVC)年下降率为-135.1mL/年。这一数据与INPULSIS试验中服用尼达尼布患者的FVC年下降率(服用尼达尼布的患者为-113.6 mL/年)一致。临床试验数据显示,使用安慰剂的IPF患者以及入组时轻中度肺功能损伤的患者的FVC下降约为一年200ml。结果显示,与安慰剂相比,维加特(尼达尼布)治疗后肺功能改善或下降减缓的患者更多,维加特(尼达尼布)可使减缓大多数IPF患者人群的疾病进展。维加特(尼达尼布)原厂药在中国的价格,维加特(尼达尼布)有两个规格150mg/30片(每盒约11200$),100mg/30片(每盒约8200$)。德国勃林格殷格翰生产的维加特(尼达尼布)在土耳其的销售价格较低,规格150mg/30胶囊,售价约5000;规格100mg*60胶囊,售价7000 左右。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月11日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205832