研究药物达到血液恶性肿瘤Ⅲ期研究的所有次要终点

试验发现

Gamida Cell Ltd.在一份新闻稿中宣布，Omidubicell作为治疗高危血液恶性肿瘤患者的药物，诱导血小板快速植入，减少感染和住院人数，满足Ⅲ期临床试验（NCT02730299）的所有3个次要终点。

三个次要终点包括在第42天实现血小板植入的患者比例、移植后前100天内发生2级或3级细菌性或侵袭性真菌感染的患者比例以及移植后前100天内存活和出院的天数。与对照组的标准脐带血移植相比，omidubicel组的每一个终点都有统计学意义的改善。

“这些在全球、随机、多机构背景下获得的数据可能代表着这一领域发展的重要一步。除了更快植入血小板，这是迈向康复的关键一步，减少感染和住院被认为是有意义的患者预后，并有可能为患者及其家属和医疗保健系统提供重要价值，”杜克癌症研究所首席研究员兼医学教授Mitchell Horwitz医学博士在一份声明中说，“这些数据的总和强化了我的信念，即omidubicel有可能成为任何无法获得匹配捐赠者的患者的移植来源，并有助于致命性血癌患者更易进行干细胞移植，成功率更高。”

Gamida Cell Ltd.计划在即将召开的医学会议上展示这项研究的全部发现，并计划在2020年底前提交生物制剂许可证申请。

试验目的

中性粒细胞植入的时间，这项研究的主要终点，在接受骨髓移植的高危恶性血液病患者的研究中也达到了。研究中，使用omidubicel的中性粒细胞植入中位时间为12天（95%CI，10-15），而研究中（P<0.001）对照组为22天（95%CI，19-25）。

其他结果还表明，按照研究方案接受移植的96%患者使用试验药物成功完成中性粒细胞植入，而对照组为88%。

“这些额外的数据加强了omidubicel 的潜力，并使我们朝着给病人带来潜在的治疗方法又迈进了一步。我们期待着在未来的医学会议上提供数据，我们正在继续我们的工作，以使我们能够在第四季度向FDA提交omidubicel的生物制剂许可证申请。”Gamida Cell首席执行官Julian Adams博士在一份声明中说：“我们非常感谢参与这项研究的患者，他们的护理者给予我们难以置信的鼓励，以及研究人员及其团队给予我们的支持。”

在这项多中心、国际性、开放性研究中，125名患者被纳入意向治疗分析。患者年龄由12岁到65岁不等，急性淋巴细胞白血病、急性骨髓性白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征或淋巴瘤。所有参与研究的患者都患有高危疾病，正在接受骨髓移植。

要纳入研究，患者还必须有1或2个局部HLA匹配的CBUs，一个备用的干细胞来源，足够的Karnofsky/Lansky表现评分和足够的生理储备。如果患者有一个HLA匹配的供体能够捐献，接受过同种异体移植，或者有另一个恶性肿瘤，那么他们将不能纳入研究。他们也不能易感染/感染不受控制，患有活跃的中枢神经系统疾病/症状，或者怀孕/在哺乳期。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/investigational-agent-achieves-all-secondary-end-points-in-phase-3-study-of-hematologic-malignancies