去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者效果好吗？

去纤苷也叫去纤维钠，最早是由意大利Gentium制药研制开发，后来被美国Jazz制药公司收购。去纤苷2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市。

去纤苷还未在我国上市，很多患者对此药还不了解，今天我们主要来看看去纤苷治疗肝小静脉闭塞病患者的效果。

作为FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，去纤苷不仅能够用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人患者，对于这一症状的儿童患者也有治疗效果，此药也获得了FDA的“孤儿药”资格认定。

去纤苷（去纤维钠）治疗肝小静脉闭塞病的效果在一项大系列前瞻性临床研究中得到验证，试验纳入了305例HSCT后VOD患者，其中 sHVOD患者220例。给予去纤苷每天25mg/kg，静脉滴注。患者的中位年龄16岁(0.1~70岁)。

初步结果显示：CR（完全缓解）率为30%，移植后100d OS（总生存率）为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d OS率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100dOS率为65%。儿童患者的CR率为33%，移植后100d总生存率为56%；成年患者CR率为26%，移植后100d总生存率为44%。

综上所述，无论是成年人还是儿童，都在去纤苷（去纤维钠）的治疗中获益，患者的疾病风险得到明显降低。