去纤苷对肝小静脉闭塞病患者能有多大效果？

去纤苷（去纤维钠）适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。2013年在欧盟获批上市，2016年在美国获批上市，此药也被FDA授予“孤儿药”资格。

造血干细胞移植（HSCT）后可能会出现一些并发症，肝静脉闭塞病（VOD）就是其严重并发症之一，重度VOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（去纤维钠）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。

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某项试验研究中，纳入了528例HSCT后诊断出现VOD症状的患者，进行3项研究试验评价了去纤苷（去纤维钠）的有效性，这些患者还伴有肝或肾功能异常。评价指标是HSCT后100d的总生存率。

结果显示，接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。使用去纤苷能够有效提高患者的生存率。

在临床试验中，通常使用肝素预防肝静脉闭塞这类疾病，而这也大大增加了患者的出血风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，安全性较好，且取得了较好的预防VOD效果。去纤苷（去纤维钠）也是目前公认的治疗肝小静脉闭塞病(VOD)最有前景的药物。