肺动脉高压(PAH)是一种慢性、危及生命的疾病,肺动脉压力会显著升高,继而导致右心衰竭和严重的运动耐量下降,严重者会导致患者死亡。全可利(Bosentan,波生坦)是一种口服有效的内皮素受体拮抗剂(ERA),于2001年上市,该药是获批的首个PAH治疗药物,目前已获全球多个国家批准。在美国,Tracleer 32mg分散片于2017年9月获得FDA批准,该药特征是一种刻痕片,药片可分散在一茶匙的水里,然后进行口服。
全可利治疗肺动脉高压疗效如何?
2002年Rubin等人报道了BREATHE-1研究结果,共入选213例WHO功能Ⅲ级或Ⅳ级的原发性肺动脉高压和硬皮病相关肺动脉高压患者,分别给予全可利(Bosentan,波生坦)和安慰剂治疗。研究16周时全可利(Bosentan,波生坦)组6分钟步行距离平均增加36米,而安慰剂组平均下降8米;研究28周时发现全可利组的临床恶化时间显著迟于安慰剂组。
2005年McLaughlin对169例以全可利作为一线治疗药物3年以上的原发性肺动脉高压患者随访发现,全可利(Bosentan,波生坦)治疗12个月和24个月的生存率分别为96%和89%,而根据NIH生存率计算公式预测的生存率仅为69%和57%。该项研究表明全可利(Bosentan,波生坦)是一种经循证医学证实能改善长期预后的药物。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年1月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205173