FDA批准二氮嗪胆碱缓释片(Diazoxide Choline)用于治疗普拉德-威利综合征患者的食欲亢进

2025年3月26日，SolenoTherapeutics,Inc，一家开发罕见病治疗新型疗法的生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)用于治疗患有普拉德-威利综合征的成人及4岁及以上儿童的食欲亢进。Soleno预计二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)将于2025年4月开始在美国上市。

Soleno首席执行官AnishBhatnagar医学博士表示：“二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)的获批对Soleno而言是一个重要的里程碑，对普拉德-威利综合征患者群体而言更是意义非凡，因为他们此前一直没有药物来应对这一疾病最具破坏性的方面。我们深表感激参与我们试验的众多普拉德-威利综合征患者、他们的照护者和临床研究中心，感谢包括FPWR和PWSA|USA在内的倡导团体，感谢为二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)获批不懈努力的倡导者们，感谢FDA给予的协作审评过程，也感谢我们致力于将二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)带给普拉德-威利综合征患者的员工们。”

佛罗里达大学盖恩斯维尔分校儿科内分泌学教授JenniferMiller医学博士表示：“FDA批准二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)是整个普拉德-威利综合征社区的一项了不起的成就。”她专门从事儿童和成人普拉德-威利综合征患者的治疗，并且是二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)临床开发项目的主要研究者。“我很高兴二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)能够用于帮助治疗食欲亢进，这是普拉德-威利综合征最限制生命质量的方面。普拉德-威利综合征患者的家人一直被困在自己家中，因为需要全天候提供持续的、视线不离的监护，并且必须完全限制患者接触食物。”

普拉德-威利综合征协会|美国首席执行官StacyWard表示：“今天对普拉德-威利综合征群体来说是历史性的一天。FDA对二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)的批准代表着在解决普拉德-威利综合征患者及其家属长期未获满足的需求方面迈出了巨大的一步。我们的家庭每天都在经历食欲亢进带来的持续不断的困扰，二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)为如此多的人带来了希望。”

普拉德-威利研究基金会执行董事SusanHedstrom表示：“此次获批证明了坚持、科学和倡导的力量。多年来，家庭和研究人员一直致力于寻找一种能够真正解决普拉德-威利综合征复杂性的治疗方案。今天，我们在改变受普拉德-威利综合征相关食欲亢进影响的个体的未来方面迈出了重要的一步。”

FDA对二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)的批准基于一项充分且良好对照的研究以及来自全面临床开发项目的安全性数据。疗效在研究2-RWP（StudyC602-RWP）的16周随机撤药研究期期间得到确立，该研究是一项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。被随机分配转为使用安慰剂的个体，与继续使用二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)的个体相比，食欲亢进表现出统计学上显著的恶化。在参加随机撤药期之前，所有个体均接受双盲和/或开放标签的二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)治疗，平均持续时间为3.3年。

二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)具有完善的安全性特征，拥有超过四年的数据，这些数据来自四项双盲和/或开放标签研究。主要安全性分析基于研究1（StudyC601），在接受二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)的个体中发生率≥10%且比安慰剂组高出至少2%的最常见不良反应包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹。

关于普拉德-威利综合征

普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起。美国普拉德-威利综合征协会估计，普拉德-威利综合征在每15,000名活产婴儿中发生1例。普拉德-威利综合征的标志性症状是食欲亢进，这是一种慢性的、危及生命的状况，其特征是强烈的持续性饥饿感，伴有对食物的执着、极端的觅食驱动力、与食物相关的行为问题，以及正常饱腹感的缺失，这会严重损害普拉德-威利综合征患者及其家庭的生活质量。食欲亢进可导致显著的死亡率（例如胃破裂、窒息、因觅食行为导致的意外死亡）以及长期的合并症，如糖尿病、肥胖和心血管疾病。

适应症

二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)适用于治疗患有普拉德-威利综合征的成人及4岁及以上儿科患者的食欲亢进。

重要安全信息

禁忌症

已知对二氮嗪、二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)的其他成分或噻嗪类药物过敏的患者禁用二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)。

警告与注意事项

高血糖

已有高血糖（包括糖尿病酮症酸中毒）的报告。在开始使用二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)之前，应检测空腹血糖和糖化血红蛋白；对高血糖患者应优化血糖控制。治疗期间，应定期监测空腹血糖（空腹血浆葡萄糖或空腹血糖）和糖化血红蛋白。对于有高血糖危险因素的患者，应在治疗的最初几周更频繁地监测空腹血糖。

体液超负荷风险

已有水肿（包括与体液超负荷相关的严重反应）的报告。应监测水肿或体液超负荷的体征或症状。二氮嗪胆碱缓释片(DiazoxideCholine)尚未在心脏储备功能受损的患者中进行研究，在这些患者中应谨慎使用。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥10%且比安慰剂组高出至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹。

请参阅完整的处方信息，包括用药指南。