Pomalid治疗多发性骨髓瘤的疗效怎样？

泊马度胺（Pomalid）是一种由美国赛尔基因(Celgene)制药公司开发的免疫调节药物，该药最早于2013年上旬获得美国食品药品监督管理局FDA批准用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。在临床中，泊马度胺通常用于已经接受2疗程(或60天)硼替佐米及来那度胺治疗，但仍疾病进展的多发性骨髓瘤(MM)患者。从其临床实验的治疗效果来看，MM患者还是能够从中获益的。

Pomalid是在第2代IMiDs 来那度胺的邻苯二甲酰环上增加了1个羰基而得到的。相比于来那度胺及沙利度胺，其不仅药物活性得到了大大增强，而且抗血管生成的作用也得到了相应的增强。将其应用于多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗之中，选择性抑制缺氧诱导因子1-α，减少VEGF 的表达，进而达到抗血管生成的作用，不影响 HIF-2α的表达。

关于Pomalid单药治疗的研究中，Richardson PG 为了解泊马度胺治疗硼替佐米及来那度胺耐药患者的疗效，进行了一项单药试验，研究对象为曾经接受过硼替佐米和来那度胺治疗的 MM 患者（入组 38 例，63%的患者对硼替佐米和来那度胺耐药），给予Pomalid 4mg/d（给药时间为 1~21d，间隔 7d 后进入下一疗程）。4 个疗程后结果显示受试者中有 42%获得微小反应，21%达到部分缓解，3%达到完全缓解。中位反应持续时间为 4.6 个月，总生存时间和总生存时间分别为 18.3 个月和 4.6 个月。

该结果证明，Pomalid对于部分来那度胺及硼替佐米耐药的 MM 患者仍然有效。