瑞复美对骨髓异常综合症有多大效果？

瑞复美（来那度胺）是一款由美国 Celgene 公司开发的二代免疫调节剂，属于沙利度胺的衍生物，于2005 年获得美国 FDA 批准上市，初始主要用于治疗骨髓增生异常综合征所致的贫血，2006 年 6 月批准用于治疗先前接受过至少一种方案治疗的多发性骨髓瘤患者，后来又将其作为复发/难治性 MM 的一线用药。

从瑞复美对骨髓异常综合症产生的疗效来看，患者还是能够从中获益的。

一组临床二期试验纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危1的MDS患者。平均起效时间为4.6周。112例中有67%患者脱离输血。85例可评价细胞遗传学疗效者中，38例中有45%取得完全细胞遗传学缓解。虽然治疗有效率可观，但主要的毒副作用是比较严重的，主要体现在中性粒细胞减少和血小板减少，发生的几率分别为55和44%，需要停药和应用支持维持治疗，这可能影响到病情的走向。另外，其疗效持续中位时间为2年。部分患者缓解持续的时间更长。但是即使这些完全缓解的病人，应用更加敏感的检测方法，仍然可以检测到5q-细胞的存在。

除了低危，中危的MDS病人，瑞复美治疗高危MDS有效果吗？临床试验结果表明对于这部分高危的MDS病人，瑞复美也是存在一定疗效的，但占有百分比，47例中有13例病人获得血液学有效。在伴有染色体异常中，一个及以下者存在疗效，两个或两个以上染色体异常的MDS病人，无一人有效。

对此，骨髓异常综合症可放心购买和使用瑞复美（即雷利度胺）。