米哚妥林治疗白血病患者的效果好吗？

2017年4月28日，美国食品药品管理局FDA批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病（AML）。米哚妥林是25年来AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。

米哚妥林治疗白血病患者的效果好吗？

米哚妥林显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(PDGF)受体细胞。米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于急性骨髓性白血病AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。

结果发现，接受米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无进展生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。

综上所述，米哚妥林治疗白血病患者的效果显著，为越来越多的AML患者带来了新的希望。