艾曲波帕(Elbonix)是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲波帕(Elbonix)只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。但是艾曲博帕不应用于意向正常血小板计数正常化。与现有治疗血小板减少症药物比较,艾曲波帕(Elbonix)是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物,安全性高。
促血小板生成素受体激动剂(TPO)起初用于治疗免疫性血小板减少 ,通过有效刺激造血干细胞的生成,能够改善再生障碍性贫血的骨髓造血功能,尽管既往研究表明SAA患者血清内源性TPO水平明显升高,但对于初始IST反应较差的患者,应用TPO能 够取得临床疗效.而艾曲波帕(Elbonix)就是英国葛兰素史克公司研发生产的一种口服促血小板生成素受体激动剂,既往用于治疗难治性慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP),在 2018 年获得美国食品药品监督管理局(FDA) 批准用于治疗对IST反应差的SAA患者。
这些作用主要是在免疫性血小板减少症中进行描述的, 此外,血小板本身可能具有免疫调节能力,有助于再生障碍性贫血(AA)的免疫控制和全血细胞计数的恢复。有研究数据表明:随着艾曲波帕(Elbonix)的持续使用,铁蛋白水平逐渐下降。近期国外研究,一种新的口服血小板受体激动剂,即艾曲波帕(Elbonix)薄膜衣片可以促血小板生成,对于基线血小板在20×109/L~70×109/L的患者应用艾曲波帕(Elbonix),可以成功治疗至12周。严重血小板下降者可输入血小板。
也就是说艾曲波帕(Elbonix)可以治疗血小板减少症,但要谈到治愈,还是有些困难的,需要专家更深入的研究和探索。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027