国内首个甲状腺癌靶向药——多吉美

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，全球范围内每年有超过21.3万例甲状腺癌新发病例，每年约有3.5万人死于甲状腺癌。乳头状、滤泡状(包括Hürthle细胞)和低分化型甲状腺癌被归类为“分化型甲状腺癌”，在所有甲状腺癌中占大约94%。

2017年，国家食品药品监督管理局(CFDA)批准了拜耳(Bayer)口服多激酶抑制剂索拉非尼(商品名多吉美)，用于治疗局部复发或转移的进展性的放射性碘难治性(RAI)分化型甲状腺癌(DTC)。CFDA对索拉非尼的批准进行了优先审评，批准理由为与现有治疗手段相比具有明显治疗优势。索拉非尼是目前首个经CFDA批准的用于此类型甲状腺癌患者的治疗药物。

索拉非尼是一种多靶点激酶抑制剂，抑制肿瘤细胞的靶部位CRAF、BRAF、V600EBRAF、c-Kit、FLT-3和肿瘤血管靶部位的CRAF、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR-β。RAF激酶是丝氨酸/苏氨酸激酶，而c-Kit、FLT-3、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR-β为络氨酸激酶，这些激酶作用于肿瘤细胞信号通路、血管生成和凋亡。

体外试验显示，索拉非尼可抑制肿瘤细胞增殖和抗血管生成作用;体内试验显示，它在多种人癌移植裸鼠模型中，如人肝细胞癌、肾细胞癌中，可抑制肿瘤生长和血管生成。

索拉非尼在中国获批用于甲状腺癌适应症，基于在全球Ⅲ期DECISION(索拉非尼用于对放射性碘治疗无效的局部晚期或转移性甲状腺癌患者的研究)试验数据表明，与安慰剂比较，索拉非尼显著延长了患者的无进展生存期(PFS)，中位PFS为10.8个月，而接受安慰剂治疗的患者则为5.8个月。这一结果意味着，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索拉非尼治疗的患者的疾病进展或死亡的风险降低了41%。

CFDA批准索拉非尼用于治疗分化型甲状腺癌是一个重要的里程碑，索拉非尼此前在中国被批准用于治疗肝细胞癌和晚期肾细胞癌患者，此次第三项适应症分化型甲状腺癌的获批，再一次解决了一个严重医疗需求。这意味着，对中国患者而言，此后可以获得针对这一难治性甲状腺癌的新型治疗选择。