Venclyxto对白血病有多大效果？

Venclyxto是BCL-2抑制剂，一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小分子抑制剂。曾证实在CLL细胞中BCL-2的过表达，它介导肿瘤细胞生存和被伴随对化疗抗力。Venclyxto通过与BCL-2蛋白直接结合帮助恢复凋亡过程，取代促凋亡蛋白像BIM，触发线粒体外膜通透化和半胱氨酸蛋白酶[caspases]的激活，在非临床研究中，Venclyxto曾显示对过表达BCL-2肿瘤细胞细胞毒活性。

Venclyxto目前已被美国FDA批准用于治疗曾服用多种药物且复发难治的染色体17p 缺失型慢性淋巴细胞白血病，这也是美国FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(B-cell lymphoma 2,BCL-2)小分子抑制剂类药物。

BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白，肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡，而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达会隔离促凋亡蛋白,进而阻止肿瘤细胞正常凋亡;BCL-2抑制剂维奈托克会选择性与BCL-2蛋白结合，促使癌细胞死亡。

国际顶尖的临床医学期刊《新英格兰医学杂志》发布的一项研究表明，依布替尼（Ibrutinib）联合Venclyxto治疗慢性淋巴细胞白血病的效果十分显著：几乎所有受试者都是完全应答(96%)；单用伊布替尼一段时间从而缩小肿瘤大小，大大降低使用Venclyxto治疗的肿瘤溶解综合症风险；依布替尼联用Venclyxto并没有显著增加副作用风险；经过18个疗程的治疗后，60-70%的患者检测不到微小残留病变。

Venclyxto治疗白血病的效果从数据中就能明显看出，有效的缩小肿瘤大小，并且安全性较高。