托法替尼(Tofacinix)是由辉瑞公司生产的一种药物,也是第一种JAK抑制剂的药物,可以通过抑制剂JAK通路降低细胞因子信号传导、细胞因子诱导的基因表达及细胞的激活,从而降低多种慢性炎症反应。2012年11月,托法替尼(Tofacinix)获得美国FDA批准用于治疗中度到重度的类风湿性关节炎(RA),成为全球首个被批准治疗类风湿性关节炎的JAK抑制剂。 托法替尼(Tofacinix)的推荐剂量为5 mg,每天两次。口服给药,有无进食皆可。不建议在淋巴细胞绝对计数低于500 细胞/mm3、中性粒细胞绝对计数(ANC)低于1000 细胞/mm3 或血红蛋白水平低于9 g/dL 的患者中开始托法替尼(Tofacinix)用药。
托法替尼(Tofacinix)治疗类风湿关节炎患者的卓越疗效和良好的安全性已经在约 6200 例患者中得到验证,其中包括 6 项 III 期临床研究及 2 项长期扩展研究。临床研究结果证实:相比安慰剂 + MTX/ 传统 DMARD,托法替尼(Tofacinix)联合 MTX 或传统 DMARD 显著改善 RA 患者的体征和症状、生活质量和疾病缓解率。8.5 年长期安全性结果证实:包括严重感染、机会感染、结核、肿瘤、心血管事件、消化道穿孔等不良反应的发生率稳定维持在极低水平。此外,美国一项邮件问卷调查还发现,相较需要注射使用的生物制剂,有 56.4% 的患者更愿意选择可以口服的托法替尼。截至目前,托法替尼(Tofacinix)已在全球80多个国家获批使用,累计处方患者已达90,000名。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082