艾曲波帕的治疗效果好吗？

2014年2月3日，葛兰素史克宣布，FDA 授予艾曲波帕突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是 FDA 最新的计划，旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月，FDA 批准其艾曲波帕的补充新药申请，一日 1 次用于对免疫抑制疗法(IST)响应不足的重型再生障碍性贫血(SAA)患者血细胞减少症(cytopenia)的治疗。那么艾曲波帕的疗效如何呢？

《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med）7月5日发表的一项研究表明在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中，用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关。

免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血（以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征）。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病，伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。

研究者进行了一项2期研究（纳入免疫抑制难治性再生障碍性贫血患者），以确定口服血小板生成素模拟（药物）艾曲波帕能否改善血细胞计 数。25例患者接受艾曲波帕[剂量为（每日）50 mg，必要时可增至每日150 mg的最大剂量]治疗，共12周。主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变。有缓解的患者继续接受艾曲波帕治疗。

结果发现在12周时，25例患者中的11例（44%）有至少一系的血液学缓解，并且毒性效应轻微。9例患者不再需要血小板输注（血小板计数中位增加 44000/mm3）。6例患者血红蛋白水平提高（中位增加4.4 g/dl），其中3例既往依赖红细胞输注，（治疗后）不再需要输注。9例患者中性粒细胞计数增加（中位增加1350/mm3）。连续骨髓活检显示有缓解的 患者三系血细胞生成正常化，并且无纤维化的增加。免疫功能监测显示没有一致的改变 。 综上所述，可以得知艾曲波帕疗效是非常不错的。