
密妥坦片是治疗肾上腺皮质癌的特效药物,适用于术后预防复发及不可手术切除的患者,较常规化疗有明显优势,可延长患者生存期。密妥坦是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物,其客观有效率为34%~61%,中位缓解期6~7个月。对功能性肾上腺皮质癌,可使皮质功能亢进症状缓解,肿瘤缩小,延长生命。此外,也可用于肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征(皮质醇增多症)。
密妥坦于1970年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗肾上腺皮质癌。1989年在中国香港上市。2001年密妥坦被指定为罕用药品,是第16个获得认可的罕用药物。
密妥坦结构与杀虫药DDT和DDD相似,可视为一种肾上腺细胞毒性药物(cytotoxic agent),可在不破坏细胞的情况下抑制肾上腺(使肾上腺皮质萎缩和坏死);其作用的生化机转仍未清楚。现有的数据显示该药物不但调节周边组织的类固醇代谢,而且也能直接抑制肾上腺皮质。密妥坦可改变人体内肾上腺皮质内泌素(corisol)在肾脏以外的代谢;虽然皮质类固醇的血浆中浓度没有下降,但17-羟皮质类固醇的测定值则降低。该药物显然会增加6-B-羟基肾上腺皮质内泌素(6-B-hydroxyl cortisol)的形成。
肾上腺皮质癌(Adrenocortical carcinoma,ACC)是罕见的内分泌恶性肿瘤,预后较差。手术完全切除是目前首选治疗方法。但是,由于肾上腺皮质癌早期诊断困难,多数患者发现时已是晚期,失去手术机会,只能采用药物治疗。密妥坦治疗肾上腺皮质癌的靶向药物,而且密妥坦是目前唯一被批准用于肾上腺皮质癌的药物。
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