施达赛抑制过表达BCR-ABL的慢性粒性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)细胞株的生长。在分析条件下,施达赛能克服来自BCR-ABL激酶结构区突变导致伊马替尼耐药性,激活SRC家族激酶(LYN, HCK)另外涉及信号通路,和多药抗药基因过表达。今天咱们就来了解一下施达赛对白血病有多大疗效?
临床试验探讨施达赛联合化疗治疗初诊Ph阳性成人急性淋巴细胞白血病(ALL)的临床效果。试验纳入初诊Ph阳性成人ALL36例,按治疗方法分为化疗组15例和联合治疗组21例,化疗组给予单纯化疗,联合治疗组在化疗基础上给予施达赛治疗,观察两组的疗效。结果显示,施达赛联合化疗治疗初诊Ph阳性成人白血病缓解率高,患者的生存率高,安全性较高。联合治疗组总缓解率高于化疗组,两组治疗过程中毒副反应、并发症发生率及生存率比较差异无统计学意义。
近期一项临床试验 ,分析了施达赛治疗新诊断慢性髓系白血病(CML)的疗效。试验招募对伊马替尼耐药或无法耐受CML或费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(CML)患者,包括慢性期CML、加速期CML,急变期CML患者。研究CML慢性期的首要有效性终点是主要细胞遗传学反应(MCyR),CML加速期和急变期的首要有效性终点是主要血液学反应(MaHR)。 结果显示,施达赛的治疗使各期CML患者达到了细胞遗传学和血液学反应:慢性期CML病人的遗传学反应率为45%,完全反应率为33%。加速期病人的血液学反应率为59%,髓系急变期病人的血液学反应率为32%。
急变期患者的CHR及完全细胞遗传学缓解(CcyR)率较加速期无统计学差异,急变期患者疾病进展的发生率较加速期患者明显增加,但差异无统计学意义。 施达赛治疗白血病患者安全有效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202103