慢性粒细胞白血病(CML)是一种起源于造血干细胞的恶性增殖疾病,占全部白血病的15%~20%,成人发病率1~2/10万,以9号和22号染色体易位t(9:22)(q34;q11)形成的费城染色体(Ph)为特征。该易位形成一种新的融合基因(BCR-ABL),此基因编码融合型蛋白p210,即一种活性酪氨酸激酶,能够导致髓系造血的异常克隆性增殖,这是导致CML的根本原因。
达沙替尼(施达赛,Dasatinib,Spryce,Dasanix)用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药,或不耐受的费城染色体阳性(Ph+)慢性髓细胞白血病(CML)慢性期、加速期和急变期(急粒变和急淋变)成年患者。
第3个2期开放性试验研究了伊马替尼治疗失败和不耐受的急髓变和急淋变患者。8个月随访的初步分析针对74例急髓变患者和42例急淋变患者,提示了分别仅有43%和12%的病例保留在研究中。平均治疗时间为3.4个月,针对109例MBC患者和48例LBC患者的最新更新显示,MHR在两类患者中分别为34%和35% 。
MCyR在MBC和LBC患者中分别为33%和52%。CCyR分别为26%(伊马替尼耐药者26%,不耐受者20%)和46%(伊马替尼耐药者43%,不耐受者67%)。中位无进展生存期分别为6.7个月和3.0个月,中位总生存期分别为11.8个月和5.3个月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202103