美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林(Rydapt)与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3Chemicalbook基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日,美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林(Rydapt)上市,用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是25年来AML首款新药,也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。
米哚妥林是多种激酶抑制剂,能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。
Rydapt治疗效果怎么样?
国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中,研究人员检测了3277例AML,招募了其中符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受米哚妥林(Rydapt)与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗。
研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。米哚妥林(Rydapt)组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。米哚妥林组中位无事件生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921
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