尼拉帕利好用吗？

尼拉帕利也叫尼拉帕尼，又称MK-4827。CHMP推荐批准尼拉帕利MK-4827作为一种单药疗法，用于接受含铂化疗实现完全缓解或部分缓解的铂敏感复发性高级别浆液性上皮性卵巢、输卵管或原发性腹膜癌成人患者的治疗。

临床试验结果显示，当患者存在BRCA突变，接受尼拉帕利治疗后中位无进展生存期为21个月，而安慰剂组为5.5个月；对于无BRCA突变的患者，接受尼拉帕利治疗后中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组为3.9个月。

尼拉帕利利用合成致死的原理，抑制PARP酶的活性，阻断肿瘤细胞的DNA修复信号通路，使肿瘤细胞的DNA受损凋亡。并且尼拉帕尼的覆盖面更广，并不限于乳腺癌易感基因BRCA突变的复发卵巢癌患者，无论有没有BRCA突变，患者都可以从尼拉帕利的治疗中获益。

尼拉帕利是聚腺苷二磷酸核糖聚合酶-1（PARP-1）和聚合酶-2（PARP-2）抑制药，有修复DNA的作用。体外研究显示尼拉帕尼诱导细胞毒性可抑制PARP酶的活性，增加生成PARP-DNA复合物，使DNA损伤凋亡和细胞死亡。对有或无BRCA1/2基因缺陷的肿瘤细胞系，尼拉帕利可增加诱导细胞毒性。对小鼠带有BRCA1/2基因缺陷的人肿瘤细胞系异种移稙模型和有突变或野生同源重组BRCA1/2基因缺陷的人源异种移植瘤模型，尼拉帕利均可降低肿瘤的增长。

尚未知晓尼拉帕利在儿童中的安全性和有效性，不建议儿童使用。在临床试验中未观察到老年患者与较年轻患者间的总体差异，但不排除少数老年患者的个体有更大的敏感性。