鲁索替尼(Jakafi)于2011年11月获FDA批准用于骨髓纤维化的治疗,同时也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物。2017年3月10日获得中国CFDA批准芦可替尼(Jakafi)用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。
COMFORT-1研究:在这项双盲试验中,研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组,一组接受口服鲁索替尼治疗,每日2次(155例患者),另一组接受安慰剂,每日2次(154例患者)。主要终点是在第24周脾体积(通过磁共振成像的方法评估)减少≥35%的患者比例。次要终点包括(临床)反应的持久性、症状负荷的变化(通过总症状评分来评估)和总生存期。试验表明鲁索替尼可以减少脾脏的大小,并减轻疾病相关的症状,如疲劳、体重减轻、腹痛、剧烈瘙痒、盗汗和骨疼痛。研究的主要终点是MRI显示的脾体积减少至少35%。
虽然鲁索替尼的治疗效果显著,但鲁索替尼也会产生耐药性,不过鲁索替尼的耐药时间是不能确定的,因人而异。不过发生耐药性的时间跟患者自身情况相关。有人用一两个月就会发生耐药性,有的人用好久才会发生耐药。鲁索替尼耐药后怎么办?
当患者在服用鲁索替尼的过程中出现耐药时,建议进行基因检测,根据检测结果进行对症治疗,应及时告知医生,并制定新的治疗方案。