Ruxolitinib效果如何？

2014年12月，FDA进一步批准Ruxolitinib用于对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）的治疗，该药是FDA批准的首个治疗“真红”的药物。真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）是一种慢性、无法治愈的血液癌症，该病与血细胞生产过剩相关，导致血液增稠，血液凝块风险增加。这些血凝块可导致严重心血管并发症，如中风和心脏病发作，从而增加病发率和死亡率。红细胞增多症患者，常有脾脏肿大及额外衰弱的症状。许多患者经常规治疗后会变得不耐受或抵抗，这与病情恶化的风险升高有关。

RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究，在全球109个位点开展。试验中，222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症（PV）患者，随机接受鲁索利替尼ruxolitinib（10mg，每日2次）或最佳疗法（即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察）。在整个研究中，剂量会随着需要进行调整。主要终点是无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例，以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多（通过成像评估）。除安全性外，关键次要终点包括持久反应和完全的血液系统缓解。

研究结果表明，该研究达到了维持红细胞压积（红细胞体积）受控而无需放血（phlebotomy，从身体中出去一些血液的一种程序，以减少红细胞浓度）的主要终点，同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。Ruxolitinib治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小，而最佳支持疗法治疗组为20%。