骨髓纤维化治疗药物--鲁索替尼

2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD），骨髓纤维化（MF）简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

吉利德momelotinib药物III期临床试验SIMPLIFY-1的结果显示，这个JAK抑制剂不劣于Jakafi（鲁索替尼，ruxolitinib）。SIMPLIFY-1比较了以上两种药物治疗以前未受治疗的骨髓疾病骨髓纤维化患者的疗效。大约有17%的接受momelotinib治疗的患者、以及29%的接受Jakafi治疗的患者，对治疗有响应（响应定义为脾脏体积减少35％或更多）。然而，吉利德的药物在包括总症状评分的次要终点方面，疗效不如Incyte的药物。

鲁索替尼（jakavi）是一类非常安全有效的治疗原发性骨髓纤维化（PMF）的药物，97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩，且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明，这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量，而且与最佳治疗相比，应用鲁可替尼可降低约56%的死亡风险。 另一方面，针对鲁可替尼治疗骨髓纤维化是否能够延缓疾病早期进展、并实现逆转的讨论，一项尚未发表的rethink研究表明，鲁可替尼似乎可以延缓疾病进展，并改善骨髓纤维化程度。