2018年12月,《JCO》杂志报道了III期BRAF突变的恶性黑色素瘤患者术后接受达拉非尼+trametinib对比安慰剂巩固治疗的长期随访数据。870名患者,手术切干净以后,1:1分组,一组接受双靶向药巩固治疗1年,一组接受安慰剂对照,随访4年左右。
结果显示:双靶向药治疗可以将患者的4年无疾病复发率从38%提高到54%;经统计学校正后,患者的临床治愈率从37%提高到了54%——双靶向药术后巩固1年,可以多让17%的患者实现临床治愈,这是多么了不起的成就。100个病人到医院来,本来只有34个患者可以治愈,现在多救了17个。生存曲线上长长的拖尾,预示着患者长长久久的生命线。
019年6月,全球医学界最顶尖的《新英格兰医学》杂志公布了达拉非尼+trametinib治疗晚期BRAF突变的恶性黑色素瘤长达5年的随访数据。563名BRAF突变的晚期恶性黑色素瘤患者接受了双靶向治疗,中位随访22个月。
结果显示:19%的患者肿瘤完全消失,全体患者的5年无疾病进展生存率为19%,5年总生存率为34%;其中实现肿瘤完全消失的患者,5年生存率高达71%。此外,更激动人心的是,在这群全身多发转移的晚期患者中,双靶向治疗,像免疫治疗一些,生存曲线出现了拖尾现象——有30%左右的患者,实现了长期生存、临床治愈。那trametinib的价格是多少呢?
trametinib原研药价格昂贵,2mg*30片,官方售价在25000$左右。目前trametinib还没有仿制药,葛兰素史克的原研药在土耳其销售的价格是最便宜的,2mg*30片,约合人民币11500$。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217513