艾曲波帕Revolade的治疗效果如何?
据有关数据了解,艾曲波帕Revolade可改善难治性再生障碍性贫血患者血细胞生成:
免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血(以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征)。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病,伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。
进行了一项2期研究(纳入免疫抑制难治性再生障碍性贫血患者),以确定口服血小板生成素模拟(药物)艾曲波帕Revolade能否改善血细胞计数。25例患者接受艾曲波帕Revolade(剂量为每日50 mg,必要时可增至每日150 mg的最大剂量)治疗,共12周。主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变。有缓解的患者继续接受艾曲波帕Revolade治疗。
结果发现在12周时,25例患者中的11例(44%)有至少一系的血液学缓解,并且毒性效应轻微。9例患者不再需要血小板输注(血小板计数中位增加 44000/mm3)。6例患者血红蛋白水平提高(中位增加4.4 g/dl),其中3例既往依赖红细胞输注,(治疗后)不再需要输注。9例患者中性粒细胞计数增加(中位增加1350/mm3)。连续骨髓活检显示有缓解的患者三系血细胞生成正常化,并且无纤维化的增加,免疫功能监测显示没有一致的改变。
而且,艾曲波帕Revolade也能有效的缓解低危MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027