AML和MDS 在临床前研究中,发现 Tauritmo(Midostaurin) 雷德帕斯 (米哚妥林)对致癌CD135(FMS样酪氨酸激酶3受体,FLT3)具有活性。[1]临床试验主要集中在复发/ 难治性 AML和MDS,并包括单药。
在临床前研究中,发现Tauritmo(Midostaurin)雷德帕斯(米哚妥林)对致癌CD135(FMS样酪氨酸激酶3受体,FLT3)具有活性。临床试验主要集中在复发/ 难治性 AML和MDS,并包括单药和联合药物研究。在成功进行二期临床试验后,发现Tauritmo(Midostaurin)雷德帕斯(米哚妥林)与随机三期临床试验中的常规诱导和巩固治疗相结合,可显着延长FLT3突变AML患者的生存期。2017年4月28日,Tauritmo(Midostaurin)雷德帕斯(米哚妥林)被FDA批准用于治疗新诊断的AML患者,这些患者对致癌FLT3呈阳性,并与化疗联合治疗。Tauritmo药物被批准用于伴随诊断,LeukoStrat CDx FLT3突变试验,用于检测AML患者的FLT3突变。
研究人员纳入3277例AML,其中符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受Tauritmo与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗。
研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,Tauritmo组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。Tauritmo组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。Tauritmo组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。Tauritmo组中位无进展生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921