威罗菲尼就是我们常说的佐博伏,国内是2017年正式上市的,至今也不过不到三年时间,所以国内患者不是很了解威罗非尼。那威罗菲尼是治什么的?
威罗菲尼在中国获批的适应症为:威罗菲尼适用于治疗经CFDA批准的检测方法确定的BRAF V600 突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。在美国、瑞士、欧盟等地获批适应症是:用于治疗BRAF V600突变阳性的不能切除或转移性黑色素瘤,总体相差不大。
恶性黑色素瘤是一种发病率极低致死率极高的恶性肿瘤,在欧美日等国均被定义为罕见病;亚洲发病率显著低于西方,现有流行病学数据显示中国发病率仅为0.48/10万(美国21.6/10万)。转移性黑色素瘤是致死率最高的癌症之一,IV期患者5年生存率仅为4.6%。BRAF突变与黑色素瘤患者较差的预后相关(中国患者突变率约24-28%),据估算中国每年BRAF V600 突变的III /IV期黑色素瘤患者不足千人。
自1972年达卡巴嗪在美国FDA获批用于黑色素瘤治疗,过去近40年该治疗领域一直没有取得突破性进展。直至2010年后陆续有BRAF抑制剂(威罗菲尼,Vemurafenib)、MEK抑制剂(曲美替尼trametinib,考比替尼cobimetinib)以及肿瘤免疫治疗(Pembrolizumab,Nivolumab)等在欧美获得批准,晚期黑色素瘤患者的生存时间和生活质量得到了显著改善(5年生存率超过18.2%)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年5月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202429