雷德帕斯Rydapt是由诺华公司研发的一种口服多靶向激酶抑制剂,它通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。当患者发现血液或骨髓中有FLT3突变,那么可以考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。
说起白血病,我们大家都会觉得不陌生,在平时经常可以听到,急性骨髓性白血病是一种高侵袭性,由骨髓性白细胞异常增殖引起的血癌,在所有患者中约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者的病情进展速度很快,还有很高的复发率,而且预后较差。只有少数的AML患者能够成功进行骨髓移植,而大多患者不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。
雷德帕斯作为25年来白血病治疗的首个重大突破,也是一大重磅级药物。这款药物先后获得了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。
雷德帕斯可以用于医治急性骨髓性白血病、系统性肥大细胞增多症以及伴随的血液学肿瘤等症状。但是在治疗过程中,会出现一些不良反应。比如头痛、鼻子出血、上呼吸道感染、白细胞减少、粘膜炎、恶心呕吐、高血糖、肌肉骨骼疼痛、血象变化、皮肤瘀点等不良反应,请及时告知医生并采取有效缓解措施。雷德帕斯能抑制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生,患者可以延长30个月左右的生命。
雷德帕斯,Midostaurin,Rydapt是处方药,使用需经专科医生诊断后才能使用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921