骨髓纤维化(MF)是一种骨髓造血干细胞异常克隆所致的、以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的血液恶性肿瘤,在鲁可替尼出现以前,MF没有有效治疗药物,只能等待疾病进展进而对症处理,如今,鲁可替尼已经上市并使用于临床了,那么,鲁可替尼治疗骨髓纤维化的效果如何?
鲁可替尼治疗骨髓纤维化治疗效果:
鲁可替尼(jakavi)是一类非常安全有效的治疗原发性骨髓纤维化(PMF)的药物,97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩,且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。3年的临床研究表明,这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量,而且与最佳治疗相比,应用鲁可替尼可降低约56%的死亡风险。
另一方面,针对鲁可替尼治疗骨髓纤维化是否能够延缓疾病早期进展、并实现逆转的讨论,一项尚未发表的rethink研究表明,鲁可替尼似乎可以延缓疾病进展,并改善骨髓纤维化程度。JAK2抑制剂去年在美国、今年在欧洲相继获批应用于真性红细胞增多症的治疗。
最新数据提示,JAK2抑制剂在应用于真性红细胞增多症方面与应用于其他MPN具有同等的疗效,能够实现血容量的减低,安全性与有效性显著。我国的MPN患者,无论是真性红细胞增多症还是原发性血小板增多,以及原发或继发的骨髓纤维化,对患者生活质量造成了严重影响,而鲁可替尼(jakavi)的出现,改善了此类患者的生活质量。
使用鲁可替尼治疗,持久改善及稳定骨髓纤维化,长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192