鲁可替尼,又被称作鲁索替尼,在2017年3月10日获得中国CFDA批准,并且上市,那么,鲁可替尼的适应症有什么呢?
鲁可替尼的适应症:鲁可替尼作为一种激酶抑制剂,用于治疗骨髓纤维化:中度或高风险的骨髓纤维化:包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化,原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。
真性红细胞增多症:对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。
美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。
骨髓纤维化的临床表现为:脾肿大、骨髓纤维化相关全身症状和贫血/血细胞异常。多数起病缓慢,早期可无任何症状,其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。
作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展,甚至治愈。
不同于传统治疗手段,作为一种强效JAK1/2抑制剂,鲁可替尼针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。鲁可替尼在国内的获批又让国内患者燃起了新希望,只是现在鲁可替尼的价格在国内并不低,普通患者并无力承担,所以即使是在上市后,大部分患者也更倾向于同样具有同样药品的印度国家,印度药是出了名的有效低价,如有需要印度鲁可替尼的患者,可联系国内医疗机构!
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192