2012年8月29日,欧盟批准了鲁可替尼,那么,鲁可替尼是什么药物呢?
鲁可替尼是第一个用于骨髓纤维化治疗的药物,鲁可替尼是一个JAK1和JAK2口服抑制剂,被批准用于治疗疾病相关的脾肿大或者成人原发性骨髓纤维化(慢性特发性骨髓纤维化),红细胞增多后髓样化增生或者血小板增多后骨髓纤维化病症。
简单来说,鲁可替尼是一种治疗骨髓纤维化的靶向药,但鲁可替尼并不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,而是通过综合JAK1位点,发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。
因此,对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是不是JAK2V617F突变,均能获得良好的疗效。换句话来说就是,鲁可替尼针对JAK12外显子突变,CALR、MPL等突变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有疗效。不过鲁可替尼并不能逆转病情,患者在服药期间需要严格遵从医嘱,剂量合理性服用。
目前,鲁可替尼(鲁可替尼)已获全球50多个国家批准,包括我国,商品名为捷恪卫。诺华从Incyte公司授权获得鲁可替尼在美国以外的开发和商业化权利。欧盟委员会和FDA均已授予鲁可替尼治疗骨髓纤维化的孤儿药地位。目前,Incyte已经在美国以商品名Jakafi销售,用于中级或高危骨髓纤维化的治疗。
在对鲁可替尼这款药物有了基本的认识以后,鲁可替尼可能出现,肾功能受损,肝毒性,头晕,恶性,腹泻都是常见的不良反应,并且有不少患者在用药后还出现了血红细胞数量下降的情况,从而导致了贫血。如果副作用的症状比较严重的话,患者一定要第一时间与医生联系治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192