鲁索替尼治疗骨髓纤维化的疗效如何？

鲁索替尼治疗骨髓纤维化的疗效如何？鲁索替尼在国外临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用本品治疗32个月后，总生存率达69%。《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国指南（2019年版）》更新了WHO对原发性骨髓纤维化（PMF）的诊断标准，同时也更新了鲁索替尼最新临床试验数据，鲁索替尼治疗PMF的疗效主要体现在以下两个方面。

1、治疗脾肿大。

鲁索替尼：两个大型的III期临床研究证实，鲁索替尼可以缩脾，改善相关症状，和常规药物相比，可以显著延长总生存期。鲁索替尼是一种JAK抑制剂，由美国的Incyte公司开发，2011年在美国上市，它是FDA批准的首个骨髓纤维化和“真红”治疗药物。鲁索替尼于2017年3月在中国上市，适应症是：用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症激发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。对缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存期有很大的帮助。

2、治疗体质性症状。

鲁索替尼可显著改善PMF的体质性症状，对于MPN-10总积分L-End >44分或难治且严重的皮肤瘙痒或不是由其他原因导致的超预期的体重下降或不能解释的发热的患者，鲁索替尼可以作为一线治疗。

鲁索替尼的效果是理想的，不同于传统治疗手段，针对骨髓纤维化的发病机制，达到靶向治疗的目的。