急性髓系白血病(AML)是一大类白血病,急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病类型,占急性白血病病例的80%左右。同时急性髓性白血病也是儿童中的第二大常见白血病,5年的生存率目前为25%,大部分儿童患者对初次治疗响应较好,但容易复发。 吉妥单抗Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)是治疗急性髓系白血病的药物。
吉妥单抗Mylotarg获批用于治疗CD33抗原阳性的新诊断急性髓系白血病(AML)的成人患者,同时也可用于治疗2岁及以上经历病情复发或对初始治疗没有响应的儿童患者。是首款包括儿童AML适应症的药物,也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。
MYLOTARG效果好吗?
Mylotarg与多柔比星和阿糖胞苷化疗方案联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实,在271例新诊断的CD33阳性AML患者的随机接受Mylotarg与柔红霉素和阿糖胞苷联合治疗或接受柔红霉素和阿糖胞苷的未经Mylotarg的试验中,研究了Mylotarg与成人化疗相结合的不受威胁性和有效性。试验测量了“无事件生存”,或病人从开始试用之日起没有发生并发症的时间长短,包括未能治疗,疾病复发或死亡。对患者的无事件生存期(event-free survival)进行了评估,与单独接受化疗组的患者相比,Mylotarg与化疗联合用药患者的中位无事件生存期显著延长(17.3 vs 9.5个月)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年6月16日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761060