曲美替尼(Trametinib),商品名Mekinist,为MEK抑制剂药物。于2013年5月获批单药用于携带BRAF V600E/K突变的晚期黑色素瘤患者,是FDA批准的第一个激酶别构抑制剂。达拉非尼,Dabrafenib(商品名Tafinlar),由GSK研发的一款BRAF抑制剂药物。该药不能用于野生型黑色素瘤,使用前需检测BRAF V600E突变。2013年5月29日,FDA批准了其用于治疗转移性黑色素瘤和不能行手术治疗的黑色素瘤病人。是继维罗非尼、易普利单抗后批准的第三个治疗转移性黑色素瘤药物。那曲美替尼效果如何呢?
一项开放的II期临床试验中,共纳入两组患者,患者之前曾应用过BRAF抑制剂治疗的BRAF 突变黑色素瘤患者为A组(n=40) , 曾接受过化学治疗和(或)免疫疗法为B组(n=57) 。所有患者均口服曲美替尼2mg,qd。结果:A 组没有得到明确的客观缓解, 11例患者(28%) 病情稳定(SD),中位无进展生存期为1.8个月。B组1例患者(2%)完全缓解,13例(23%) 部分缓解,29例(51%)病情稳定(明确的RR为25%),中位PFS 为4.0 个月。1 例同时BRAFK601E 和V600R 突变的患者部分缓解期得到延长。实验证实,曲美替尼对于黑色素瘤有显著的治疗效果,尤其是对伴有BRAFV600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤更为有效。
所以,曲美替尼治疗效果是经过美国药监局等权威部门重重检测的,问世至今数年历史,多个国家和地区的病患也通过自身证实了曲美替尼确切的疗效。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217513
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