鲁索替尼用于医治中度或高风险的骨髓纤维化:包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化,原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。鲁索替尼效果如何?
原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种十分罕见的疾病。并且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常呈现干抽,脾常显着肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
鲁索替尼临床研究结果显现,PMF患者经运用本品医治32个月后,总生存率达69%。一起,PMF患者运用本品长时间医治后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其经过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子经过而发挥作用。鲁索替尼的获批关于骨髓纤维化的医治具有革新意义,有望改变医治现状,对缩小脾脏,下降疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助,为患者带来新希望。
鲁索替尼是由瑞士诺华研发出产的,是FDA同意的首个医治骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是现在唯一在我国上市并医治作用较好的靶向药,在美国鲁索替尼的价格就十分昂贵,一年的医药费大概需要12万$美元,合算人民币76万$,药价较贵,带给了患者十分承重的经济压力,大多数患者都负担不起。患者能够去购买印度鲁索替尼,由于印度方针得惠民的方针,印度靶向药价格都是比较便宜的,不过要到选择正规渠道和正规药店、医院购买。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192