维莫德吉的效果好吗？

维莫德吉（Erivedge）属于新作用机制药物，是首个口服、具有高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂。2013年欧盟委员会已经授予维莫德吉用于不适宜手术或放疗治疗的有症状转移性基底细胞癌(BCC)或局部晚期BCC成人患者的治疗。该项批准，使维莫德吉成为欧盟首个获批用于这一严重危机生命的皮肤癌的药物。那维莫德吉的治疗效果好吗？

一项II期多中心、非随机、双队列的临床试验纳入33例转移性和63例局部进展期BCC白人患者使用了维莫德吉，患者的中位年龄为62岁，两个队列的患者均不适宜或无法接受手术治疗。该项临床研究在评估转移性BCC部分应答定义为活检标本中未发现残余BCC癌细胞；在评估局部进展期BCC治疗应答方面没有标准的试验终点，采用的定义为外观或影像学肿瘤大小减少≥30%，或溃疡面完全愈合。各队列患者的口服剂量均为150 mgqd。当出现疾病进展、不再能耐受副作用、或研究结束时，即停止维莫德吉的治疗。

临床研究的结果显示，转移性BCC组的治疗应答率为30%，均为部分应答;局部进展期BCC组的治疗应答率为43%，63例患者中有13例获得完全应答；应答的中位持续时间为7.6个月。半数患者早期停药，6例( 18%)转移性BCC患者由于疾病进展而中止治疗，16例( 25%)的局部进展期患者自行决定停药，原因不详。几乎所有患者均有AE，主要为肌肉痉挛、体重下降、疲乏和食欲不振，1 /4的患者发生SAE。7例患者死亡，但目前还不清楚是否与维莫德吉有关。

维莫德吉通过抑制Hedgehog路径来发挥作用，临床前药理学研究结果支持此作用机理。Hedgehog在大多数基底癌中活性很高，抑制Hedgehog路径能够发挥BCC治疗作用。一系列临床研究结果表明，维莫德吉针对BCC有效，患者应答率较高，对于病灶大、症状严重的患者，维莫德吉的局部控制疗效对于改善患者生活质量具有重大意义。