鲁索替尼的治疗效果如何？

鲁索替尼，Jakafi(ruxolitinib)，由诺华公司研发，是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物，原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD），骨髓纤维化（MF）简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。鲁索替尼是目前唯一一个可以用于此病的药物。鲁索替尼的治疗效果如何？

鲁索替尼用于骨髓纤维化症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果.COMFORT-1研究：在这项双盲试验中，研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索替尼治疗，每日2次（155例患者），另一组接受安慰剂，每日2次（154例患者）。主要终点是在第24周脾体积（通过磁共振成像的方法评估）减少≥35%的患者比例。次要终点包括（临床）反应的持久性、症状负荷的变化（通过总症状评分来评估）和总生存期。

COMFORT-2研究：研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索替尼治疗，另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积（用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估）减少≥35%的患者百分率。

基于鲁索替尼治疗骨髓纤维化症的效果显著，2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准该药用于治疗骨髓纤维化。